2023

弗吉尼亚癌症专家研究所的主任AlexanderSpira医学博士、博士后学位、FACP，讨论了埃万妥单抗amivantamab-vmjw(Rybrevant)和lazertinib(Leclaza)联合用于复发或难治性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效，以及该联合治疗在2022年IASLC世界肺癌大会上的研究发现。 该联合治疗目前正在进行1期的CHRYSALIS-2试验（NCT04077463）。该研究评估多个队列，以评估各种患者人群中单独使用埃万妥单抗amivantamab和lazertinib的疗效。该试验还将评估埃万妥单抗amivantamab和lazertinib与化疗的... 查看详情

OSTABALO®是一种骨质疏松症治疗药物，于2022年9月获得了日本卫生劳动省的生产和销售批准。这种药物的活性成分为abaloparatide acetate，可以促进高骨折风险患者的骨形成，被定位为一种新型骨科加速剂。 OSTABALO®的有效性和安全性已在全球范围内对高骨折风险骨质疏松症患者进行了临床试验。骨质疏松症是一种常见的骨骼疾病，主要表现为骨密度下降，容易导致骨折和疼痛等症状。在日本，据估计约有1300万骨质疏松症患者，其中许多人有患骨折的高风险，这可能会严重影响他们的日常活动和生活质量。 Teijin Pharma是OSTABALO®的制造商，旨在提供针对骨骼和关节问题的解决方... 查看详情

骨关节炎、类风湿性关节炎和强直性脊柱炎是常见的关节疾病，给患者带来严重的疼痛和不适。虽然这些疾病的病因不同，但它们的治疗方法之一是使用非甾体抗炎药(NSAIDs)来缓解疼痛和炎症。然而，长期使用NSAIDs可能会导致胃肠道不良反应，如胃溃疡和出血。为了解决这个问题，VIMOVO(纳布考昔和埃索美拉唑镁)这种联合药物应运而生。 VIMOVO是一种处方药，由两种药物成分组成：纳布考昔和埃索美拉唑镁。纳布考昔是一种常用的NSAID，可以缓解关节炎症状，如骨关节炎、类风湿性关节炎和强直性脊柱炎等。然而，长期使用NSAIDs可能会导致胃溃疡和出血等不良反应。为了降低这些不良反应的风险，VIMOVO中还添... 查看详情

赛诺菲新药Altuviiio获美国FDA批准，为A型血友病患者提供更长时间的治疗选择。A型血友病是一种由基因突变引起的疾病，导致患者缺乏凝血蛋白VIII，需要通过输液来治疗。Altuviiio是一种新型重组FVIII疗法，其作用机制是打破当前FVIII疗法的半衰期限制，延长出血保护。Altuviiio适用于A型血友病成人和儿童的常规预防、按需治疗、围手术期治疗。该药物是首个也是唯一一种每周给药一次的替代药物，优于目前市场上的其他FVIII替代疗法。 治疗A型血友病的常用方法是通过输注来源于人血浆或在实验室进行工程改造的缺陷凝血蛋白，也有许多其他FVIII替代疗法，包括因子药物和非因子药物。但是... 查看详情

美国制药公司再生元（Regeneron Pharmaceuticals）在2023年2月21日宣布，其生物制品许可申请（BLA）获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的接受，并获得了优先审评，用于治疗成人和1岁以下的CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（CHAPLE）患者。这是CHAPLE疾病的首个治疗方法，预计在今年8月20日做出监管决定。 CHAPLE病是一种罕见的遗传性免疫疾病，由CD55基因突变导致补体系统过度激活引起，通常始于婴儿期，其特征是腹痛、血性腹泻、呕吐、营养不良、生长缓慢、水肿、反复感染和血凝块。目前还没有针对CHAPLE的治疗方法获批。 Pozelimab是一种IgG4抗体，通过... 查看详情

最近，一种新型药物Lamzede已经开始在全球范围内销售和使用。Lamzede是一种用于治疗罕见疾病α-甘露糖苷症(AM)的生物制剂，该病是一种极其罕见的进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺乏引起。其特征是缺乏α-甘露糖苷酶，导致身体细胞中糖的异常积累。 α-甘露糖苷症(AM)是一种由于身体缺乏特定酶而导致的疾病，这种酶是负责分解细胞中的蛋白质和糖类的。由于缺乏这种酶，身体无法正确地处理蛋白质和糖类，导致这些物质在体内积累，进而导致一系列症状，如智力退化、骨骼畸形、失聪、失明等。 Lamzede的研发是由英国公司Chiesi Farmaceutici S.p.A.领导的全球性合作伙伴关系完成... 查看详情