2023

近日，美国食品和药物管理局(FDA)授予Osemitamab (TST001)孤儿药称号，该单克隆抗体为高亲和力人源化ADCC增强抗Claudin18.2单克隆抗体，用于治疗胰腺癌患者。这是Osemitamab (TST001)继2021年被指定用于治疗胃癌和胃食管癌之后的第二个孤儿药指定。  孤儿药用于罕见病的预防、治疗和诊断。美国FDA授予的ODD适用于美国每年患者少于200万的罕见疾病的药物和生物制剂。已获得认证的药物有可能在美国享受税收优惠，上市后七年的市场独占期以及其他政策激励措施。 胰腺癌是最具治疗挑战性的癌症之一，因为它通常在晚期被诊断出来，对现有疗法的预后通常很差。诊断时的 5... 查看详情

随着现代化的生活方式和食品供应链的变化，越来越多的人开始关注心血管健康问题。而Vascepa（icosapentethyl）则是近年来备受瞩目的一种心血管药物。 Vascepa（icosapentethyl）是一种由美国Amrin Corporation开发的药物，主要成分为EPA（二十碳五烯酸）。EPA是一种人体必需的多不饱和脂肪酸，其具有抗炎、降血脂等作用。Vascepa（icosapentethyl）的研发初衷是为了降低血脂、预防心脏病等心血管疾病的发生。 Vascepa（icosapentethyl）的临床试验结果表明，该药物可以显著降低血脂，尤其是三酰甘油水平，并且减少心脏事件的发生... 查看详情

美国食品药品监督管理局(FDA)已授予细胞治疗药物temferon孤儿药称号，用于治疗脑癌患者。 根据药物制造商Genenta science的一份新闻稿，FDA为治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)的细胞疗法Temferon提供了孤儿药地位 在新闻发布会上，这家临床阶段免疫肿瘤公司解释说，被指定为孤儿药将允许temferon进一步开发，用于治疗大约20万名最常见的原发性恶性脑。 大约60%的GBM人群具有未甲基化的MGMT启动子状态，这正是Temferon的目标。此外，Temferon通过改变表达tie -2的单核细胞释放已知的抗肿瘤药物IFN-α，从而恢复免疫系统并抵消肿瘤生长，而不具有IFN... 查看详情

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Ipsen（益普生）制药公司重新提交Palovarotene治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的新药申请(NDA)。FDA指定的目标监管行动日期为2023年8月16日。 Palovarotene已获得FDA突破性治疗和孤儿药称号，如果获得批准，它将成为美国约400名FOP患者的第一种治疗方法，FOP是一种极其罕见的、进行性的、限制生命的骨病 提交给FDA的数据包括来自整个Palovarotene临床试验项目的额外分析，包括关键的MOVE研究，这是在FOP患者中进行的第一个III期研究。 此外，Ipsen（益普生）制药公司还要求重新审查欧洲药品管理局20... 查看详情

BioMarin Pharmaceutical Inc.股份有限公司将提供最新数据，证明伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗的长期益处，以及软骨发育不全儿童疾病负担的新观察数据。这些数据将于本周在犹他州盐湖城举行的2023年美国医学遗传学和基因组学院（ACMG）年度临床遗传学会议上以口头演讲和五张海报的形式分享。 这些数据将包括来自软骨发育不全儿童的开放标签II期扩展研究的7年结果，进一步证明随着儿童年龄的增长，伏索利肽Voxzogo(vosoritide)对生长速度的改善是持续的。接受伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗的儿童的平均年龄和性别的年化生长速度(agv... 查看详情

培美替尼pemigatinib(Pemazyre)是一种激酶抑制剂，在美国用于治疗既往治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人，伴有成纤维细胞生长因子受体 2 （FGFR2） 融合或经 FDA 批准的检测 3 检测到的其他重排。该适应证根据总体缓解率和缓解持续时间在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。 培美替尼(Pemazyre)也是美国第一个批准用于治疗FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴瘤（MLN）成人的靶向治疗。 在日本，培美替尼(Pemazyre)被批准用于治疗成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合基因的不可切除胆道癌（BT... 查看详情

Targeted OncologyTM:哪些药物已被批准用于非小细胞肺癌(NSCLC)和EGFR外显子20插入突变患者的二线治疗? Burns：目前有2种药物在二线治疗中获得批准。我们有Exkivity(mobocertinib)，它是一种酪氨酸激酶抑制剂[TKI]，其结构与其他TKI相似，但脚较短，适合激酶结构域。它似乎在其他一些不起作用的地方起作用。所以这是传统的TKI.1 另一种药物埃万妥单抗Rybrevant(Amivantamab)非常独特。它是一种双特异性抗体。单臂靶向EGFR；另一个手臂目标达到了。这可能是一个好主意有几个原因。一，MET似乎是一种共同的抵制机制。此外，EGFR-... 查看详情

由三菱田边制药开发的Kremezin(drug for chronic renal failure)在日本推出，治疗慢性肾衰竭的药物。 Kremezin(克里美净)是一种口服吸附炭，由高纯度多孔球形活性炭组成。它吸收胃肠道分泌或肠内产生的尿毒症毒素，并将毒素与粪便一起排出体外。 Kremezin的这一功能在改善尿毒症症状和延缓透析治疗的引入方面是有效的。已成为世界上第一种积极治疗慢性肾衰竭的药物。 AST-120（KREMEZIN）由口服球形碳颗粒组成，可在胃肠道内吸附尿毒症毒素及其前体，使其随粪便排出。慢性肾脏病（CKD）患者血液中含有大量的尿毒，如硫酸吲哚和硫酸对甲酚，与CKD和心血管疾病... 查看详情