25
4月
美国食品药品监督管理局批准Rizafilm(Rizatriptan)用于急性偏头痛治疗
Rizafilm（Rizatriptan），是一种5-HT1受体激动剂的分解膜制剂，与默克公司的Maxalt-MLT具有生物等效性。 美国食品药品监督管理局已批准IntelGenx/Gensco的苯甲酸利扎曲普坦（Rizafilm VersaFilm）口服薄膜通过505（b）（2）新药应用（NDA）途径治疗急性偏头痛。这种新批准的治疗方法是一种5-HT1受体激动剂的口腔崩解膜制剂，其设计与默克公司的Maxalt MLT（一种利扎普坦口腔崩解治疗方法）具有生物等效性。 头痛专家、康涅狄格州哈特福德医疗保健头痛中心医学主任、FAHS医学博士Brian Grosberg告诉NeurologyLive... 查看详情
24
4月
诺华公司宣布Kesimpta治疗复发性多发性硬化症的长期积极数据
近日，诺华公司宣布了其多发性硬化症(MS)治疗药物Kesimpta (ofatumumab)的开放标签扩展研究的积极新长期数据。 大约85%的多发性硬化症患者最初被诊断为复发型 ALITHIOS研究的结果显示，与那些开始使用疾病修饰治疗(Aubagio) teri氟米特，后来改用Kesimpta的患者相比，复发性MS患者更早和持续使用该疗法长达5年的确诊残疾恶化事件更少。 诺华公司表示，在Kesimpta治疗的5年中，脑容量变化也保持在较低水平，最初随机分配接受该治疗的患者在第5年的脑容量损失水平低于最初接受teri氟米特治疗的患者。 一项单独的分析表明，Kesimpta治疗长达5年的耐受性良... 查看详情
24
4月
关于Kesimpta在复发性多发性硬化症患者中的治疗效果和安全性
诺华公司宣布了ALITHIOS开放标签扩展研究的新长期数据，该数据显示，与那些开始服用特立氟胺并后来改用Kesimpta的患者相比，在长达五年的时间里，早期和持续服用Kesimpta（ofatumumab）的患者残疾恶化事件和脑容量变化较少。 另一项分析显示，Kesimpta治疗长达五年的耐受性良好，没有发现新的或增加的安全风险。这些数据将在2023年4月22日至27日在波士顿举行的美国神经病学学会年会上公布。 克利夫兰诊所神经病学研究所的首席研究员Jeffrey A.Cohen医学博士说：“通过持续的Kesimpta治疗，残疾进展和脑容量变化的关键指标表明，大多数患者在五年内都没有疾病进展。... 查看详情
23
4月
FDA批准细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv）用于血癌患者降低干细胞移植后感染风险
美国食品和药物管理局批准了Omisirge（omidubicel-onlv），这是一种经过大幅修改的同种异体（供体）脐带血细胞疗法，可加速体内中性粒细胞（白细胞的一个子集）的恢复并降低感染风险。该产品适用于 12 岁及以上计划在清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植的血癌成人和儿科患者。 “该批准是血癌患者细胞疗法治疗的重要进展，”FDA生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士说。“加速身体白细胞的回归可以减少与干细胞移植相关的严重或压倒性感染的可能性。这一批准反映了FDA继续致力于支持开发危及生命的癌症的创新疗法。 血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破... 查看详情
22
4月
Brexpiprazole(Rexulti)是否将成为美国首个治疗阿尔茨海默病的药物?
美国食品药品监督管理局小组投票支持Brexpiprazole(Rexulti)作为阿尔茨海默病激动症的潜在治疗方法 美国食品药品监督管理局预计将在2023年5月10日前做出决定，决定Brexpiprazole(Rexulti)是否将成为首个获批的治疗阿尔茨海默病的药物。 美国食品药品监督管理局的外周和中枢神经系统药物咨询委员会投票认为，目前关于Brexpiprazole(Rexulti)（Rexuti；Otsuka/Londbeck）的数据显示，有足够的证据表明其益处大于潜在风险。Brexpiprazole(Rexulti)是一种正在审查的阿尔茨海默病（AD）激动剂。该制剂目前的PDUFA日期... 查看详情
21
4月
Hizentra(皮下免疫球蛋白)50mL预填充注射器获FDA批准
Hizentra是第一种也是唯一一种可用于预充注射器的免疫球蛋白（Ig），为原发性免疫缺陷（PI）或慢性炎症性脱髓鞘多神经病（CIDP）患者提供了一种简单、方便且随时可用的选择® 美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种50毫升/10克的Hizentra（免疫球蛋白皮下[人]20%液体）预充注射器。CSL Behring现在提供全系列预充注射器，以满足原发性免疫缺陷（PI）或慢性炎症性脱髓鞘多神经病（CIDP）患者的个人需求。Hizentra是第一种也是唯一一种简单、方便、即用的预充注射器中的免疫球蛋白（Ig）。 GBS|CIDP基金会执行董事Lisa Butler表示：“在管理终身罕见病或... 查看详情
20
4月
用于AADC缺乏症儿童的首个基因疗法Upstaza获NICE最终指南草案推荐
NICE的最终指南草案推荐了第一种也是唯一一种针对芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症儿童的基因疗法。 在美国国家健康与护理卓越研究所（NICE）的最终指南草案中，建议18个月以上患有严重芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的患者使用单剂量基因治疗Upstaza（eladocagene exuparvovec）。 基因治疗是如何进行的？ Upstaza旨在纠正这种疾病的潜在遗传缺陷，是第一种通过微创手术直接注入大脑的基因疗法。临床证据表明，它可以改善运动发育，而且这些改善可能是持久的。 AADC由基因突变引起，主要影响中枢神经系统、调节身体功能（如心率）的身体控制系统、胃肠系统和内分泌... 查看详情
13
4月
伏索利肽Voxzogo显著改善矮小症患者身高增长速度和生长情况
伏索利肽Voxzogo(vosoritide)是一种新型人类生长激素治疗药物，它被开发出来用于治疗矮小症。 矮小症是一种影响人类生长的遗传性疾病，它导致人类身高低于正常水平。这种疾病是由于人体缺少生长激素所引起的，而生长激素是一种由垂体腺分泌的蛋白质激素。矮小症患者在成长过程中会面临身高受限、心理困扰和社交障碍等问题，因此寻找一种有效的治疗方法变得至关重要。 在过去的几十年中，生长激素注射一直是矮小症治疗的主要方法。然而，这种治疗方法需要长期持续的注射，而且费用昂贵。此外，生长激素注射并不能完全解决矮小症患者的问题，因为它只是提高了人体生长激素水平，而并不能解决矮小症的根本原因。 伏索利肽Vo... 查看详情
13
4月
武田获FDA批准扩大HYQVIA用于治疗儿童原发性免疫缺陷症
HyQvia®[用重组人透明质酸酶输注10%（人）免疫球蛋白]是唯一一种每月一次、每三或四周一次的皮下免疫球蛋白（ScIG），现已批准用于两岁及以上原发性免疫缺陷患者 关键的3期研究支持批准，证明对2-16岁儿童具有可靠的感染保护 武田制药宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准一项补充生物制品许可证申请（sBLA），以扩大HyQvia治疗2-16岁儿童原发性免疫缺陷（PI）的使用范围。HyQvia是唯一一种可以每月一次（每三或四周一次）注射的皮下免疫球蛋白（ScIG），并于2014年在美国首次被批准用于治疗成人PI。 PI是一个总括性术语，用来描述一组影响身体免疫系统的400多种疾病，感染... 查看详情
12
4月
比美替尼Mektovi：一种治疗BRAF突变黑色素瘤的靶向药物
比美替尼Mektovi(Binimetinib)是一种治疗特定类型癌症的靶向药物。它是一种MEK抑制剂，能够抑制细胞信号传导途径中的MEK蛋白激酶，从而阻止癌细胞的生长和扩散。 比美替尼Mektovi主要用于治疗BRAF V600E或V600K突变的无法手术切除或转移性黑色素瘤。这种突变是黑色素瘤中最常见的一种突变类型，也是其发生和发展的关键因素之一。比美替尼Mektovi是一种口服药物，每天服用两次，通常与另一种药物Encorafenib联合使用。 比美替尼Mektovi的疗效已经在多项临床试验中得到了验证。其中最显著的是COLUMBUS研究，该研究涉及到大约900名患者，比较了比美替尼Me... 查看详情
