12
4月
生物仿制药Hyrimoz获批在美国上市：将提供高低浓度版本治疗7种适应症
Hyrimoz生物仿制药即将在美国上市。该药是山德士公司生产的一种高浓度Humira生物仿制药。美国食品药品监督管理局已经批准了该药物的高浓度制剂（HCF），并将于7月正式推出高浓度和低浓度版本的Hyrimoz（adalimumab-adaz）。 Hyrimoz HCF是一种100 mg/mL注射液，可用于治疗Humira涵盖的七种适应症，包括类风湿性关节炎、青少年特发性关节炎，银屑病关节炎，强直性脊柱炎，克罗恩病，溃疡性结肠炎和斑块状银屑病。 作为美国批准的首批阿达木单抗高浓度制剂生物仿制药之一，Hyrimoz HCF有潜力扩大数百万面临严重炎症疾病的患者的使用范围，并提高患者的治疗体验。山... 查看详情
11
4月
恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)：一种有潜力的口服黑色素瘤药物
恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)是一种口服抗癌药物，主要用于治疗BRAF V600E或V600K突变的恶性黑色素瘤。这种药物是一种BRAF抑制剂，通过抑制BRAF蛋白激酶的活性，从而抑制癌细胞的增殖和生长。 BRAF基因突变在恶性黑色素瘤中非常常见，约占所有病例的50％。恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)是一种新型的BRAF抑制剂，与传统的BRAF抑制剂相比，它具有更高的选择性和更强的抑制作用。临床试验表明，恩考芬尼Encorafenib(Braftovi)可以显著延长患者的生存期，并减轻恶性黑色素瘤患者的症状。 恩考芬尼Encorafenib(Braftov... 查看详情
11
4月
新药Zynyz(Retifanlimab)被FDA批准用于治疗罕见的皮肤癌—默克尔细胞癌
医药公司Incyte Corporation近日宣布其新药Zynyz（Retifanlimab）获得美国FDA批准，用于治疗一种罕见的癌症类型——默克尔细胞癌（MCC）。 据悉，默克尔细胞癌是一种罕见但危害极大的皮肤癌症，目前尚无治愈的方法。这种癌症的病因尚不明确，但常常与人体免疫系统的异常有关。 “超过三分之一的MCC患者存在区域或远处转移，这与高死亡率有关，”华盛顿大学和Fred Hutchinson癌症中心的Shailender Bhatia博士说。“Zynyz的批准为医疗保健提供者提供了另一种针对MCC的一线治疗选择，可以在转移性疾病患者中产生持久的反应，我期待Zynyz加入我们针对这... 查看详情
10
4月
Filsuvez(Oleogel-S10)成功通过临床试验，为治疗大疱性表皮松解症提供新选择
大疱性表皮松解症是一种罕见的遗传性皮肤病，影响着数百万的人。该病特征是皮肤非常脆弱，容易在轻微的摩擦或创伤下起泡和撕裂。在Filsuvez(Oleogel-S10)获批之前，目前尚无批准的治疗方法，给患者带来了极大的困扰。 近期，一项针对营养不良和交界性大疱性表皮松解症目标伤口的药物Filsuvez(Oleogel-S10)在欧盟委员会（EC）获得了批准。该决定是基于EASE试验（NCT03068780）3期数据支持而做出的。EASE试验是迄今为止在EB患者中进行的最大规模的全球试验，涵盖了28个国家的58个研究点，共有223名患者参与了试验，其中包括156名儿童患者。 EASE试验包括一个为... 查看详情
08
4月
Ganaxolone获得治疗Lennox-Gastaut综合症的孤儿药品认定
美国食品药品监督管理局（FDA）授予Ganaxolone孤儿药品认定，用于治疗Lennox-Gastaut综合症。 Lennox-Gastaut综合症是一种严重的癫痫病。该疾病始于儿童期，以神经发育障碍和难治性弛缓性、阵发性和全身性癫痫为特征。 Ganaxolone是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸（GABA）A受体正调节剂，旨在通过抑制导致癫痫发作的异常电放电来调节脑部活动。预计将在2023年第二季度开始进行第二代Ganaxolone的多剂量升级研究。 Marinus Pharmaceuticals的首席监管和质量保证官Kimberly McCormick表示：“这是Ganaxolone第七个... 查看详情
07
4月
Pombiliti在欧盟获批用于晚发性庞贝病（LOPD）
Pombiliti（Cipaglucoside alfa）是AT-GAA的一种成分，是一种由两部分组成的研究性疗法，已在欧盟被批准用于治疗成人晚发性庞贝病（LOPD）。 欧盟委员会（EC）的裁决是在欧洲药品管理局下属的人类使用药品委员会（CHMP）发表积极意见之后做出的。 CHMP对该疗法的另一个组成部分口服米格鲁司特的建议预计将于6月底发布。做出最终批准决定的欧盟委员会通常遵循CHMP的建议。 该疗法的开发商Amicus Therapeutics的执行主席John Crowley在一份公司新闻稿中表示：“欧盟委员会批准Pombiliti是为居住在欧盟的所有患有晚发性庞贝病的成年人提供这种急需... 查看详情
05
4月
Vadadustat替代剂量研究的积极一线结果
数据表明，vadadustat在透析时每周给药三次时，在治疗慢性肾脏疾病引起的贫血方面，不劣于ESA。 Vadadustat在每周使用三次时表现出与长效ESA相似的安全性 Akebia Therapeutics, Inc.生物制药公司宣布了FO®2CUS的积极结果，该研究评估了vadadustat(口服缺氧诱导因子丙氨酸羟化酶(HIF-PH)抑制剂)在血液透析患者中的有效性和安全性，这些患者从长效促红细胞生成剂(ESA)转换为每周三次口服vadadustat剂量以维持贫血的治疗。数据表明，vadadustat满足主要和次要疗效终点，在透析时每周使用三次，在治疗血液透析患者因慢性肾脏疾病引起的贫... 查看详情
04
4月
非达霉素Fidaxomicin（Dificid/Daficid）：一种新型抗生素
非达霉素Fidaxomicin（Dificid/Daficid）是一种新型抗生素，用于治疗Clostridium difficile（艰难梭菌）感染。艰难梭菌是一种可导致严重腹泻和肠道炎症的细菌，特别是在长期使用抗生素后。 与其他治疗艰难梭菌感染的抗生素不同，非达霉素Fidaxomicin具有高度选择性和低毒性。这意味着它只会杀死艰难梭菌，而不会对肠道中的其他有益菌群造成太大的损害。与其他抗生素相比，Fidaxomicin的耐药性也较低。 非达霉素Fidaxomicin通过干扰艰难梭菌的DNA复制和蛋白质合成来杀死细菌。由于其高度选择性，使用Fidaxomicin治疗艰难梭菌感染的患者通常能够... 查看详情
03
4月
治疗线粒体疾病新药Zagociguat获FDA孤儿药认证
美国食品和药物管理局（FDA）已授予zagociguat（之前为CY6463）治疗线粒体疾病的孤儿药物名称。 Zagociguat是第一种中枢神经系统渗透sGC刺激剂，被开发为涉及中枢神经系统的严重疾病的症状性和潜在的疾病改善疗法。在一项针对MELAS*患者的为期29天的开放标签研究中，zagociguat治疗与多种疾病相关生物标志物的改善有关：线粒体功能、炎症、脑血流量、功能性脑连接和视觉诱发的脑激活。这些数据与线粒体疾病患者细胞和斑马鱼疾病模型的临床前研究数据相结合，支持Zagociguat作为MELAS/线粒体疾病治疗药物的潜力。 Cyclerion首席执行官Peter Hecht博士表... 查看详情
31
3月
治疗阿片类药物过量新药Narcan(盐酸纳洛酮)鼻腔喷雾剂获FDA批准
美国食品和药物管理局批准了Narcan 4毫克(mg)盐酸纳洛酮鼻喷雾剂用于非处方(OTC)，这是第一个批准无需处方使用的纳洛酮产品。纳洛酮是一种快速逆转阿片类药物过量影响的药物，是阿片类药物过量的标准治疗方法。今天的行动为这种扭转阿片类药物过量的救命药物在药店、便利店、杂货店和加油站以及网上直接出售给消费者铺平了道路。 该OTC产品的供应时间和价格由制造商决定。美国食品药品监督管理局将与所有利益相关者合作，在实施Narcan从处方状态转换为非处方状态所需的时间内，帮助促进纳洛酮鼻喷雾剂产品的持续供应，这可能需要几个月的时间。纳洛酮的其他配方和剂量将仅凭处方提供。 药物过量仍然是美国的一个主要... 查看详情
