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9月
关于卡博替尼Cabometyx(cabozantinib)你应该知道的7件事
卡博替尼Cabometyx(cabozantinib)适用于治疗晚期肾细胞癌（RCC）患者，特定情况下可与尼伏单抗联合使用作为一线治疗；此外，它也适用于已接受索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者，以及年龄在12岁及以上的成人和儿童，这些患者患有局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC），并且在经历了前期的VEGFR靶向治疗后疾病进展，同时对放射性碘治疗无效或不适用。 概要 Cabometyx是一种多激酶抑制剂，可以降低癌细胞生长和扩散的能力，并抑制为癌细胞供血和提供营养的新血管的形成。腹泻和掌跖红斑症是两种常见的副作用，如果严重的话需要暂停Cabometyx治疗。Cabometyx可以用于治疗肾... 查看详情
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9月
Enrylaze(天冬酰胺酶)治疗急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤获欧盟批准
对于急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）等恶性血液疾病的治疗一直是医学界的重要挑战之一。然而，近期的一项重大决策可能会改变患者的命运。2023年9月21日，Jazz Pharmaceuticals plc宣布，欧盟委员会（EC）已授权其推出的Enrylaze®（JZP458）菊欧文氏菌（重组）天冬酰胺酶，作为多药化疗方案的一部分，用于治疗对大肠杆菌来源的天冬酰胺酶过敏的急性淋巴细胞白血病（ALL）和淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）的成人和儿童患者。 Enrylaze：一项新型天冬酰胺酶治疗的突破 Enrylaze在美国和加拿大市场上以商品名Rylaze®（天冬酰胺酶赖克酶）销售，... 查看详情
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9月
Pegozafermin获FDA认可治疗非酒精性脂肪性肝炎
非酒精性脂肪肝病（NAFLD）是一种常见的肝脏疾病，它引起了肝细胞中不正常的脂肪积聚，这可能会导致严重的并发症，如非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。NASH不仅会引起肝脏损害，还可能导致肝硬化和肝癌等严重疾病。然而，目前对于NAFLD和NASH的治疗选择仍然有限。 近日，生物制药公司89bio宣布其候选药物Pegozafermin获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性治疗指定（BTD），用于治疗NASH患者。Pegozafermin代表了一种新的治疗方法，有望为患有NASH的患者带来新的希望。 Pegozafermin：针对NASH的新治疗方法 Pegozafermin是一种特殊设计的成... 查看详情
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9月
快速选择性去除热烧伤焦痂！深度局部和全层热烧伤疗法NexoBrid在美上市
烧伤是一种严重的伤害，经常会导致终身的身体和心理影响。特别是深度部分和全层热烧伤，常常需要紧急的医疗护理和治疗。焦痂去除是治疗烧伤的重要一步，可以减轻炎症、停止烧伤的进展，并最终促进愈合。然而，传统的外科手术切除方法可能导致组织丧失和出血，而且需要更长的康复时间。 近年来，医学领域取得了巨大的进展，其中一项令人振奋的发展是一种名为NexoBrid的药物，它可以在短短的时间内去除焦痂，同时保留健康组织。这一药物的上市在美国引起了广泛关注，它的应用将有望改善烧伤患者的康复过程，减少手术风险，并提高治疗效果。 NexoBrid的介绍 NexoBrid是一种含有蛋白水解酶的生物制品，主要成分是一种名为... 查看详情
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9月
新数据揭示LUMAKRAS(SOTORASIB)联合化疗在一线治疗非小细胞肺癌中的疗效
近日，美国生物制药公司Amgen宣布了一项激动人心的研究成果，该成果来自CodeBreaK 101临床试验的一项研究分支。该试验为一项1b期研究，旨在评估LUMAKRAS（SOTORASIB）与卡铂和培美曲塞联合治疗KRAS G12C突变的成人晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效。在一线治疗中，LUMAKRAS显示出65%的确诊客观反应率（ORR），为100%的疾病控制率（DCR）（95%置信区间：83.2, 100）。此次研究结果对于KRAS G12C-mutated NSCLC患者的治疗开辟了新的前景，为早期治疗的新兴疗法提供了更多证据。 一、前沿科技：LUMAKRAS与化疗联合治疗 ... 查看详情
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9月
梗阻性肥厚性心肌病药物Camzyos(mavacamten)的用法、剂量和注意事项
Camzyos（mavacamten）是一种处方药，用于治疗梗阻性肥厚性心肌病（HCM）。这种心脏疾病导致心脏壁变厚，并部分阻碍了心脏的血液流动。Camzyos通常用于成年人，他们在日常活动中出现轻度或中度症状，如疲劳、呼吸急促、胸痛和头晕。 Camzyos的用法和剂量 Camzyos的主要成分是mavacamten，属于心肌肌凝蛋白抑制剂类药物。以下将介绍Camzyos的常见用法和剂量。 Camzyos的剂量 Camzyos通常作为胶囊供应，并应整颗吞下。不要切割、咀嚼或研磨胶囊。该药通常每天一次，但具体的剂量会根据患者的具体情况而异。 起始剂量：通常是5毫克，每日一次。 剂量范围：根据患者... 查看详情
22
9月
厄达替尼(Balversa,Erdafitinib)在FGFR突变的尿路上皮癌中的潜力突破
尿路上皮癌，即膀胱癌，长期以来一直是医学领域的一项重大挑战。然而，最近治疗策略的进展为面对这一诊断的患者带来了希望。其中之一是厄达替尼(Balversa，Erdafitinib)，这是一种在转移性尿路上皮癌（mUC）治疗中显示潜力的药物。 理解厄达替尼(Erdafitinib，Balversa)的作用机制 厄达替尼(Erdafitinib)，也称为Balversa，属于FGFR1-4抑制剂类药物。这意味着它可以靶向并抑制所有四种成纤维细胞生长因子受体（FGFRs）。这种药物以单一数字纳摩尔范围内抑制它们，非常有效。这可能很重要，因为实验室研究表明，如果仅阻止FGFR3，那么FGFR1、2和4会... 查看详情
22
9月
达拉非尼(Dabrafenib)与曲美替尼(Trametinib)对BRAF V600儿童胶质瘤的治疗效果
儿童低级别胶质瘤是一种少见但破坏性的儿童神经系统疾病，而患有BRAF V600突变的患儿或许有望通过特定药物组合获得更好的治疗效果。一项最新的研究发现，对于这类患者，达拉非尼(Dabrafenib,Tafinlar)与曲美替尼(Trametinib,Mekinist)的联合治疗显著提高了治疗反应率，延长了无进展生存期，相较于标准化疗而言，表现更为出色。 药物组合治疗小儿低级别胶质瘤 在最新发表于《新英格兰医学杂志》的一项研究中，多伦多儿童医院（The Hospital for Sick Children）的Eric Bouffet医生等研究人员进行了一项临床二期试验，研究对象为计划接受首线治疗... 查看详情
22
9月
FDA接受OTL-200在异染性脑白质营养不良中的生物制品许可证申请并获得优先审查
近日，全球基因疗法领导者Orchard Therapeutics（Nasdaq：ORTX）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其OTL-200在异染性脑白质营养不良（MLD）治疗方面的生物制品许可申请（BLA），并予以优先审查。 FDA已经设定了截止日期，PDUFA目标日期为2024年3月18日。 “对于长期以来一直遭受这种毁灭性而残酷疾病影响的美国患者和家庭来说，今天是向前迈出的又一个重要步伐。他们太久以来一直承受着难以想象的诊断之旅的重负，被告知除了支持性治疗之外没有其他治疗方法，然后不得不看着自己的孩子消逝，”Orchard Therapeutics联合创始人兼首席执行官Bobby... 查看详情
22
9月
FDA接受TAK-721(布地奈德口服混悬剂)用于嗜酸性粒细胞性食管炎短期治疗的重新申请
武田制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已接受其新药申请（NDA）的再次提交，该申请用于研究短期治疗嗜酸性食管炎（EoE）的TAK-721（布地奈德口服悬浊液），这是一种慢性炎症性疾病，可以损害食管。 此次重新提交旨在解决FDA对公司原始NDA提交的反馈。 武田肝胆胃肠病美国医学部门负责人、医学博士Vijay Yajnik博士表示：“武田对TAK-721的关注源于我们的信念，嗜酸性食管炎社区存在重大未满足的治疗需求。” “在过去的几个月里，我们重新分析了TAK-721的临床数据，并与FDA展开了对话，因为我们认识到EoE患者需要更多的治疗选择。 由于这次富有建设性的讨论，我们已经重新提交了... 查看详情
