FDA延长Elamipretide(依拉米肽)治疗Barth综合征的药物申请审查

Stealth BioTherapeutics Inc.（以下简称“Stealth”）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化用于治疗线粒体功能障碍疾病的新型疗法。近期，Stealth宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已决定延长其针对Elamipretide(依拉米肽)的药物申请（NDA）审查的PDUFA行动日期。Elamipretide是一种首创的线粒体靶向治疗，目前正在开发用于治疗Barth综合症患者。新的PDUFA目标行动日期定为2025年4月29日。

FDA要求额外审查时间

Stealth表示，公司在上周收到了FDA的通知，指出需要额外时间对其提交的补充信息进行全面审查。这些补充信息是Stealth公司根据FDA在2024年10月10日召开的心血管和肾脏药物顾问委员会（CRDAC）会议之后提出的要求进行的回应。FDA表示，这些新的提交材料构成了NDA的重大修正，因此需要从原定的2025年1月29日行动日期起，延长三个月的审查期。

值得注意的是，FDA在此次通知中并未提出任何关于安全性的问题，也没有要求进行任何新的上市前研究。此外，FDA还确认了之前所传达的上市后承诺，Stealth公司表示已经处理了FDA目前要求的所有信息。

Stealth对FDA延长审查期表示感激

Stealth的首席执行官Reenie McCarthy表示：“我们非常感谢FDA在审查我们的NDA时所表现出的认真态度，并且对于近期提交的补充分析结果持积极态度。我们对本次NDA材料的稳健性充满信心，并将继续与FDA紧密合作，确保在潜在批准后尽快为Barth综合症患者提供广泛的治疗机会。”

McCarthy进一步指出，Stealth公司正积极准备，以便在Elamipretide获得批准后尽快为Barth综合症患者提供这一疗法。

Elamipretide的批准前景

如果Elamipretide获得FDA批准，它将成为第一种用于治疗Barth综合症的线粒体靶向疗法，同时也是FDA首个批准的Barth综合症治疗药物。这一批准将具有重要的历史意义，因为Barth综合症目前尚无针对性疗法。

Barth综合症概述

Barth综合症是一种极为罕见的遗传性疾病，主要特征是心脏异常，导致运动耐力差、肌肉无力、严重疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。该疾病通常会缩短患者的寿命，其中85%的早期死亡发生在5岁之前。Barth综合症主要影响男性，全球每百万男性中约有1例，预计在美国有约150名患者。

目前，Barth综合症尚无FDA或欧洲药品管理局（EMA）批准的治疗方法。因此，Elamipretide的批准将为患者带来巨大的希望。

Elamipretide(依拉米肽)的临床发展和批准路径

Elamipretide是一种全新机制的治疗药物，专门针对线粒体功能障碍。该药物已获得FDA的孤儿药、快速通道、优先审评和罕见儿科指定，旨在治疗Barth综合症。此外，Elamipretide还获得了EMA的孤儿药指定。

这一疗法的开发经历了严格的临床试验阶段，研究人员通过临床数据验证了其在改善Barth综合症患者的心脏功能、肌肉耐力和总体健康状况方面的潜力。FDA的批准将是Elamipretide治疗方案的首次获批上市，将为Barth综合症患者带来前所未有的治疗选择。

Elamipretide(依拉米肽)的审批进展代表了在Barth综合症治疗领域的一项重大突破。虽然这一疾病的患者群体极为稀少，但Elamipretide的治疗潜力使其成为该领域的一个里程碑。随着FDA审查的深入，Stealth公司继续保持信心，并积极准备在药物获批后为Barth综合症患者提供重要的治疗选择。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。