PEDMARK/PEDMARQSI(硫代硫酸钠)预防铂化疗引起的听力损失在德国推出
2025年2月7日，Fennec Pharmaceuticals宣布，由Norgine Pharmaceuticals Ltd. 负责的PEDMARQSI（Sodium Thiosulfate Injection，硫代硫酸钠注射液）已正式在德国上市。这标志着PEDMARQSI在欧洲市场的商业化进程迈出了重要一步，并加速了其全球推广战略。
早在2024年3月，Fennec与Norgine达成独家许可协议，授权后者在欧洲、澳大利亚和新西兰市场推广PEDMARQSI。根据协议，Fennec已获得约4,300万美元的预付款，并有望通过商业和监管里程碑付款获得最多2.3亿美元的额外收入。此外，该协议还包括PEDMARQSI销售收入的两位数分级版税，从中段开始并逐步增长至较高水平。
PEDMARK 于 2022 年 9 月获得 FDA 批准，2023 年 6 月获得欧盟委员会批准，2023 年 10 月获得英国批准，品牌名称为 PEDMARQSI。PEDMARK 在美国已获得孤儿药独家经营权，PEDMARQSI 在欧洲已获得儿科使用营销授权，其中包括八年加上两年的数据和市场保护。
目录
解决德国儿童癌症患者听力损失的医疗空白
Fennec Pharmaceuticals首席执行官Jeff Hackman表示，在PEDMARQSI上市前，德国癌症患者尚无任何获批的药物可用于预防顺铂化疗引起的耳毒性或永久性听力损失。PEDMARQSI的上市填补了这一医学空白，为患者提供了新的治疗选择。这一突破性疗法的推广不仅使德国患者受益，同时也为未来PEDMARQSI在欧洲其他主要市场的上市铺平了道路。
临床研究数据支持PEDMARQSI的疗效
PEDMARQSI的疗效得到了两项开放标签、随机对照的III期临床试验（SIOPEL 6和COG ACCL0431）的数据支持。这些研究表明，与单独使用顺铂治疗相比，联合使用PEDMARQSI可将耳毒性的发生率降低约50%。基于这些积极的研究结果，PEDMARQSI于2023年6月获得了欧盟委员会（EC）批准，并获得了儿童专用药物市场授权（PUMA），享有8年的数据保护期及额外2年的市场保护期。
顺铂化疗引起的耳毒性问题
顺铂及其他铂类化合物是治疗多种儿童恶性肿瘤的核心化疗药物。然而，这类疗法的主要副作用之一是耳毒性，即不可逆的听力损失。顺铂引起的耳毒性与药物剂量和治疗时间长短密切相关，许多儿童在治疗后需要长期使用助听器，甚至植入人工耳蜗。但这些辅助设备成本高昂，且无法逆转听力损失，给患者及其家庭带来沉重的经济和心理负担。
对于婴幼儿而言，听力损失会严重影响语言发育、认知能力及识字水平，而对于年长儿童和青少年，则可能影响社交能力及学业成绩。因此，开发能够有效预防耳毒性的药物对儿童癌症患者至关重要。
PEDMARQSI的独特优势与市场前景
PEDMARQSI是欧盟和英国首款也是唯一获批的用于预防顺铂化疗引起的耳毒性的药物。其独特优势体现在以下几个方面：
- 临床疗效显著：基于两项III期临床试验数据，PEDMARQSI能够显著降低顺铂相关的耳毒性发生率，保护儿童患者的听力。
- 专门针对儿童：PEDMARQSI的适用人群为1个月至18岁以下的儿童，这一人群在癌症治疗过程中更容易受到耳毒性影响。
- 独特的配方设计：PEDMARQSI是一种单剂量、即用型硫代硫酸钠静脉注射剂，便于医疗机构使用。
- 获得监管机构认可：PEDMARQSI不仅获得了欧盟委员会的批准，也符合欧洲儿科药物市场授权（PUMA）的规定，为该药物提供长期市场保护。
随着PEDMARQSI在德国的上市，以及未来在更多欧洲国家的推广，这一突破性疗法有望帮助更多儿童癌症患者降低耳毒性的风险，提高他们的生活质量。
PEDMARK®在美国的应用与影响
在美国，Fennec Pharmaceuticals推出的同类药物PEDMARK®已获得FDA批准，并成为首款用于降低顺铂治疗相关耳毒性的药物。PEDMARK®同样适用于局部、非转移性实体瘤的儿科患者，并被纳入国家综合癌症网络（NCCN）的治疗指南，建议用于青少年和年轻成人（AYA）患者，以减少铂类化疗导致的听力损失。
PEDMARK®采用与PEDMARQSI相同的硫代硫酸钠配方，并经过两项III期临床试验（COG ACCL0431和SIOPEL 6）的验证。试验数据显示，PEDMARK®能够有效降低耳毒性，并在安全性和剂量设定方面具有明确的临床依据。预计每年在美国和欧洲，超过10,000名儿童接受铂类化疗，PEDMARK®和PEDMARQSI的推广将有助于填补现有治疗空白，为全球癌症患者提供更全面的治疗方案。
让更多患者受益
随着PEDMARQSI在德国市场的成功上市，Fennec Pharmaceuticals正在加速推进其全球商业化战略，计划在更多欧洲国家推广该药物。此外，该公司还与Norgine Pharmaceuticals合作，进一步拓展PEDMARQSI在澳大利亚和新西兰的市场。
Fennec Pharmaceuticals的长期目标是让PEDMARQSI惠及全球更多因顺铂治疗面临听力损失风险的儿童癌症患者。随着PEDMARQSI的推广，癌症治疗不再只是关注生存率，而是更加关注患者的长期生活质量。未来，该公司将继续推动PEDMARQSI的应用研究，并进一步探索其在不同癌症类型中的潜在价值，为全球癌症患者提供更多创新治疗选择。
PEDMARQSI的上市不仅为儿童癌症患者带来了新的希望，也标志着耳毒性预防领域的重大突破。随着其全球化推广，这一疗法将成为顺铂化疗相关听力损失的标准预防方案，帮助更多患者在战胜癌症的同时保留听力，拥有更高质量的生活。
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