瑞士批准PEDMARK(硫代硫酸钠)用于预防儿童及青少年铂化疗造成的听力损失

2026年3月26日，瑞士药品监督管理局（Swissmedic）正式批准PEDMARK（通用名：硫代硫酸钠，商品名在欧洲为Pedmarqsi）上市，用于预防1月龄至18岁、患有局限性非转移性实体瘤的患者，在接受顺铂化疗时引发的听力损失（耳毒性）。这是瑞士境内首个且唯一获批用于该适应症的药物，填补了儿童顺铂化疗耳毒性预防领域的治疗空白。

PEDMARK的活性成分为硫代硫酸钠，是一种静脉输注制剂，其获批基于两项国际多中心、开放标签、随机对照的Ⅲ期临床试验——SIOPEL 6与COGACCL0431的关键数据。SIOPEL 6试验纳入114例标准风险肝母细胞瘤患儿，随机接受顺铂联合PEDMARK或单纯顺铂化疗，结果显示，联合用药组听力损失发生率为35.1%（20/57），显著低于单纯顺铂组的67.3%（35/52），相对风险降低约50%。COG ACCL0431试验进一步验证了该疗效，两项试验共同证实，PEDMARK可使顺铂所致耳毒性的发生风险降低约50%。

该药物的给药方案明确，需在顺铂输注完成后6小时，以静脉输注方式给药，输注时长为15分钟，剂量根据患者体重调整：体重＜5kg者为10g/m²，5-10kg者为15g/m²，＞10kg者为20g/m²。其作用机制尚未完全阐明，目前认为主要通过两种途径发挥耳保护作用：一是与未被细胞摄取的顺铂结合，使其失活；二是清除氧自由基，减少其对内耳毛细胞的氧化损伤，从而降低听力损失风险European Medicines Agency。

PEDMARK的获批适应症严格限定为1月龄至18岁、局限性非转移性实体瘤患者，不适用于转移性肿瘤或不足1月龄的婴儿，因低龄婴儿使用存在高钠血症风险。安全性方面，临床试验中观察到的常见不良反应包括呕吐、恶心、高钠血症、低磷血症、低钾血症等，多为轻至中度，可通过临床监测与对症处理控制。

顺铂是儿童实体瘤化疗的核心药物，但其耳毒性发生率高达50%-70%，且多为永久性损伤，严重影响患儿的语言发育、认知功能与生活质量。PEDMARK在瑞士的获批，为接受顺铂化疗的儿童患者提供了针对性的耳保护方案，其基于Ⅲ期试验的明确疗效数据，为临床用药提供了可靠依据，也为全球儿童肿瘤化疗的耳毒性预防领域提供了重要参考。

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