美国FDA加速批准酶替代疗法Avlayah用于亨特综合征治疗

2026年3月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Avlayah（通用名：tividenofusp alfa-eknm）用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症II型，MPS II），适用于体重至少5公斤、在出现严重神经功能损害前处于症状前或有症状阶段的儿科患者，用于治疗其神经病变表现。

Avlayah是一款酶替代疗法，由艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）与DenaliTherapeutics的酶转运载体（ETV）融合而成，通过与血脑屏障上的转铁蛋白受体结合，借助受体介导的转胞吞作用穿越血脑屏障，将IDS递送至中枢神经系统，以缓解亨特综合征的中枢神经系统症状。

本次加速批准基于脑脊液硫酸乙酰肝素（CSF HS）降低这一代谢标志物作为替代终点，该终点被FDA认定为合理有望预测亨特综合征神经病变临床获益的指标。在一项多中心、开放标签的1/2期临床试验中，47名亨特综合征患者接受Avlayah治疗，其中44名有可测量数据的患者在治疗第24周时，脑脊液硫酸乙酰肝素水平较基线平均降低91%（95%CI：89%，92%）；93%（41/44）接受治疗的患者脑脊液硫酸乙酰肝素水平降至无亨特综合征个体的正常范围。试验同时显示，治疗24周时患者的适应行为、认知、听力出现稳定或改善，肝脏体积恢复正常。

Avlayah采用静脉输注给药，每周一次。该药物获批后，其持续上市许可可能取决于正在进行的全球2/3期COMPASS确证性试验（NCT05371613）所提供的临床获益证据。该试验为96周研究，纳入更广泛的亨特综合征患者群体，以评估治疗对中枢神经系统功能的长期影响。

安全性方面，试验中最常见的不良反应为输注相关反应。该药物带有严重超敏反应（包括过敏性休克）的黑框警告，需在具备医疗监测和支持措施的医疗机构中启动治疗。此外，还需关注输注相关反应、贫血、膜性肾病等风险。

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