日本批准ANDEMBRY(garadacimab)用于遗传性血管性水肿治疗

2025年2月20日，CSL Behring宣布，其创新药物ANDEMBRY®（garadacimab）已获得日本厚生劳动省的批准，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。这是全球首个通过预填充注射笔（200mg）进行每月一次皮下注射的治疗方案，标志着治疗HAE的一个重要突破。

ANDEMBRY®的创新机制：针对激活的第十二因子

ANDEMBRY®是一种全人单克隆抗体，专门用于抑制激活的第十二因子（FXIIa），这一因子在HAE的病理过程中起着关键作用。HAE是一种由免疫系统异常引发的疾病，导致血管扩张和水肿，通常发生在面部、腹部、喉部等部位。与传统的治疗方法不同，ANDEMBRY®直接在病理路径的最上游阻断这一过程，而不是像其他治疗方法一样作用于下游的介质，这使得它在HAE治疗中具有独特的优势。

一次性月注射：患者友好的治疗方案

ANDEMBRY®的最大亮点之一是其独特的每月一次皮下注射方案，患者只需每月进行一次注射，极大提高了治疗的便利性。这一设计突破了传统治疗中需要频繁注射的困扰，为患者提供了更加便捷和符合实际需求的治疗方式。通过预填充笔的形式，患者无需自行配置药物，使用体验更加简便。

基于VANGUARD试验的临床数据支持

ANDEMBRY®的批准基于国际多中心、关键的III期VANGUARD试验及其开放标签延伸研究的临床数据。这些试验数据显示，ANDEMBRY®能够显著减少HAE患者急性发作的频率，且在长期使用中具有良好的安全性和耐受性。VANGUARD试验的详细结果已于2023年4月发表在《柳叶刀》上，进一步验证了ANDEMBRY®在治疗HAE方面的效果和潜力。

HAE在日本的现状：疾病负担与治疗需求

HAE是一种罕见的遗传性疾病，患者通常会经历无法预测的反复发作，给生活带来巨大困扰。据报道，日本约有430名已确诊并接受治疗的HAE患者，全球数据则显示，HAE的发生率为1/50,000人，意味着日本可能有约2,500名患者。作为一种被列为“难治性疾病”的遗传性疾病，HAE患者的治疗需求日益增加，亟需更多创新药物的支持。

CSL Behring的长期承诺：40年致力于HAE研究

CSL Behring作为一家领先的生物制药公司，已致力于HAE的研究和治疗优化超过40年。此次ANDEMBRY®的批准，不仅是公司在HAE领域的重要里程碑，也是CSL研发团队多年来辛勤努力的成果。CSL的研发团队不仅发现并优化了ANDEMBRY®，还在临床研究中发挥了关键作用，确保该药物能够顺利通过严格的临床试验和审批程序。

全球批准进程：ANDEMBRY®的国际影响力

ANDEMBRY®的批准并不限于日本，近期该药物还在澳大利亚、英国和欧盟获得批准，标志着ANDEMBRY®作为全球创新药物的地位逐渐确立。在2025年2月，ANDEMBRY®正式获得欧盟委员会（EC）的批准，并已在2025年1月分别获得澳大利亚治疗商品管理局（TGA）和英国药品与医疗保健产品监管局（MHRA）的批准。这些批准进一步推动了ANDEMBRY®在全球范围内的普及，使得更多的HAE患者能够从中受益。

患者体验：ANDEMBRY®带来的治疗新希望

HAE患者长期以来面临着治疗不便、发作难以预防等问题，而ANDEMBRY®的出现为这些患者带来了新的希望。该药物的出现不仅为患者提供了一种更加便捷且有效的治疗方案，而且通过精准的机制干预，能够从根源上减少急性发作的风险。随着ANDEMBRY®的推广，患者的生活质量有望得到显著改善，HAE治疗的未来也因此更加光明。

ANDEMBRY®的批准不仅代表着一项治疗技术的突破，也标志着CSL Behring在HAE领域的长期投入和创新实践取得了成功。作为全球首个针对激活的第十二因子（FXIIa）的治疗药物，ANDEMBRY®为HAE患者提供了更加高效、安全和便捷的治疗选择。未来，随着更多国家和地区的批准，ANDEMBRY®将为全球HAE患者带来更多福音，推动遗传性血管性水肿治疗的持续革新。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。