Sephience(sepiapterin,墨蝶呤)说明书

【Sephience生产企业】

研发生产：PTC治疗学公司

【Sephience药品名称】

通用名：sepiapterin（墨蝶呤）
商品名：Sephience
英文名：sepiapterin

【Sephience适应症】

Sephience适用于治疗患有苯丙酮尿症(PKU)的儿童和成人患者。

【Sephience规格】

250mg/袋；1000mg/袋

【Sephience药品详情】

2025年6月23日，欧盟委员会(EC)批准Sephience(sepiapterin，墨蝶呤)上市，用于治疗各年龄段、各种疾病严重程度的苯丙酮尿症(PKU)患者。

【Sephience用法用量】

给药方法：

• 口服给药，每日一次，随餐服用
• 剂量按mg/kg计算
• 将口服粉剂混入以下任一介质后服用：
  • 水
  • 苹果汁
  • 少量软食（如苹果酱、果酱）

漏服处理：

• 发现漏服应尽快补服
• 次日恢复正常服药时间

药物过量：

• 无特定解毒剂
• 需采取支持性医疗措施：
  • 监测生命体征
  • 观察临床症状

停药标准：

• 3期临床研究以血苯丙氨酸(Phe)水平降低≥15%为疗效阈值
• 治疗14天后未达上述标准者缺乏有效性和安全性数据
• 具体停药决定由主治医师根据患者情况判断

【Sephience禁忌症】

对以下成分过敏者禁用：

• 活性成分：sepiapterin
• 赋形剂：
  • 微晶纤维素
  • 异麦芽酮糖醇
  • 甘露醇
  • 交联羧甲基纤维素钠
  • 黄原胶
  • 二氧化硅胶体
  • 三氯蔗糖
  • 硬脂酸镁

【Sephience警告和注意事项】

1. 饮食管理：

• 需定期临床评估
• 确保苯丙氨酸摄入量符合医嘱
• 监测指标包括：
  • 血苯丙氨酸水平
  • 酪氨酸水平
  • 营养摄入情况

2. DHFR抑制剂联用：

• 需加强监测血苯丙氨酸水平
• 相关药物包括：
  • 甲氧苄啶
  • 甲氨蝶呤
  • 培美曲塞
  • 普拉曲沙
  • 三甲曲沙

3. 长期安全性：

• PKU患者的长期用药数据有限

4. 特殊赋形剂：

• 钠含量：每袋＜1mmol(23mg)，属”无钠”制剂
• 异麦芽糖：果糖不耐受遗传病患者禁用

【Sephience药物相互作用】

1. 蝶呤还原酶(SR)抑制剂：

• 联用药物：磺胺噻唑、磺胺甲恶唑
• 建议：加强血酪氨酸水平监测

2. DHFR抑制剂：

• 联用药物：甲氧苄啶、甲氨蝶呤等
• 建议：加强血苯丙氨酸监测

3. 血管扩张药：

• 联用注意事项：
  • NO供体：硝酸甘油、硝普钠等
  • PDE-5抑制剂：西地那非等
  • 米诺地尔
• 动物实验显示与PDE-5抑制剂联用不影响血压

4. 左旋多巴：

• 需密切监测神经系统症状：
  • 抽搐加重
  • 兴奋性增加
  • 癫痫发作

【Sephience特殊人群用药】

老年患者(≥65岁)：

• 安全有效性未确立
• 需谨慎使用

肾功能损伤：

• 安全有效性数据缺乏

肝功能损害：

• 安全有效性数据缺乏

儿科患者：

• 3期研究中部分患者出现低苯丙氨酸血症

孕妇：

• 动物实验未显示生殖毒性
• 人类数据有限
• 建议避免使用

哺乳期：

• 药物是否入乳未知
• 需权衡哺乳获益与治疗必要性

【Sephience不良反应】

常见不良反应(发生率)：

• 上呼吸道感染(19.8%)
• 头痛(15.3%)
• 腹泻(14.9%)
• 腹痛(12.2%)
• 大便颜色异常(4.5%)
• 低苯丙氨酸血症(2.7%)

【温馨提示】

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