Voranigo(Vorasidenib)获欧盟CHMP推荐批准用于IDH1/2突变2级神经胶质瘤

欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）近期发布了一项积极意见，建议批准vorasidenib（商品名Voranigo）用于治疗IDH1 R132或IDH2 R172突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。该推荐基于vorasidenib在III期INDIGO试验中的显著疗效和可管理的安全性数据。若最终获批，Voranigo(vorasidenib)将成为欧盟首个针对IDH突变2级弥漫性神经胶质瘤的靶向治疗药物。

CHMP的推荐意见

CHMP建议批准Voranigo用于12岁及以上、已接受手术切除且无需立即进行放疗或化疗的IDH1/2突变2级神经胶质瘤患者。该推荐主要基于全球随机双盲安慰剂对照III期INDIGO试验（NCT04164901）的数据，该研究共纳入331例手术后残留或复发的IDH突变2级神经胶质瘤患者。

INDIGO试验的关键结果

INDIGO试验的结果发表于《新英格兰医学杂志》，数据显示，Voranigo(vorasidenib)相比安慰剂显著延长了无进展生存期（PFS）。vorasidenib组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月（风险比[HR] 0.39；95% CI 0.27-0.56；P < 0.001）。此外，vorasidenib还显著延迟了患者接受下一次干预的时间（HR 0.26；95% CI 0.15-0.43；P < 0.001）。

在安全性方面，vorasidenib组3级或以上不良事件发生率为22.8%，而安慰剂组为13.5%。值得注意的是，vorasidenib组中有9.6%的患者出现3级或以上丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高，而安慰剂组未报告此类事件。研究中未出现与治疗相关的死亡病例。

INDIGO试验的设计

INDIGO试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，入组患者均为手术后残留或复发的IDH突变2级神经胶质瘤，且此前仅接受过手术治疗。截至2023年3月7日，331例患者被随机分配至vorasidenib组（每日40 mg，n=168）或安慰剂组（n=163），并按28天为一个周期持续给药。其中，172例为少突胶质细胞瘤（vorasidenib组88例，安慰剂组84例），159例为星形细胞瘤（vorasidenib组80例，安慰剂组79例）。

该研究的主要终点为PFS，关键次要终点为至下一次抗癌干预的时间。其他次要终点包括客观缓解率、肿瘤体积增长率、总生存期（OS）以及安全性评估。研究允许安慰剂组患者在影像学确认疾病进展后交叉至vorasidenib组。

Voranigo(vorasidenib)的当前适应症

Voranigo是目前首个且唯一获批用于靶向IDH突变2级神经胶质瘤的药物。CHMP的积极推荐与全球多个监管机构的立场一致，包括美国FDA于2024年8月6日批准Voranigo用于手术切除后的IDH1/2突变2级弥漫性神经胶质瘤。除美国外，Voranigo已在加拿大、澳大利亚、以色列、阿联酋、沙特阿拉伯和瑞士等多个国家获得上市许可。

Voranigo(vorasidenib)的CHMP积极推荐标志着IDH突变2级神经胶质瘤治疗领域的重要进展。该药物在III期INDIGO试验中表现出显著的PFS获益和可接受的安全性，为这一长期缺乏有效治疗选择的患者群体提供了新的希望。若欧盟委员会最终批准，Voranigo将成为欧洲首个针对此类患者的靶向疗法，进一步完善IDH突变神经胶质瘤的治疗格局。

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