VYJUVEK获日本批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症

2025年7月25日，Krystal Biotech, Inc.宣布，日本厚生劳动省（MHLW）于2025年7月24日批准VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt）用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的伤口，适用年龄从出生开始。VYJUVEK是日本首个获批用于治疗DEB的基因药物，旨在通过递送功能性人源COL7A1基因拷贝，促进伤口愈合并维持VII型胶原蛋白的表达。

药品适应症与使用范围

根据日本厚生劳动省的批准，VYJUVEK仅适用于确诊为营养不良性大疱性表皮松解症的患者，且无需进行基因检测即可接受治疗。该药物可在家庭或医疗机构中使用，并允许患者或其家属进行给药。

家庭给药的安全性依据

VYJUVEK是日本首个获批用于家庭给药的基因药物。其批准基于该药物良好的安全性以及在适当使用情况下极低的环境传播风险。此外，VYJUVEK已通过《卡塔赫纳法案》规定的环境安全评估，符合1类使用标准。

临床数据支持

日本厚生劳动省的批准基于全面的临床数据，包括在日本患者中进行的开放标签扩展研究结果。该研究结果与此前的临床经验一致，所有完成研究的4名患者均达到了6个月内伤口完全愈合的主要终点。VYJUVEK在日本患者中的安全性与先前研究一致，耐受性良好。

药物上市时间

VYJUVEK在日本的上市时间将取决于目前正在进行的医保报销程序的完成情况。公司预计将于2025年底在日本推出该药物。

全球批准情况

VYJUVEK此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年5月的批准，以及欧盟委员会于2025年4月的批准。日本的再审查期限为十年。

VYJUVEK的获批为日本DEB患者提供了一种创新的治疗选择，有望显著改善患者的生活质量。Krystal Biotech将继续推进该药物在日本的市场化进程，以满足患者的迫切需求。

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