EMPAVELI/Aspaveli(Pegcetacoplan)美国获批治疗12岁及以上C3肾小球病(C3G)和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)

2025年7月28日，Apellis Pharmaceuticals, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EMPAVELI/Aspaveli（pegcetacoplan）用于治疗12岁及以上患者的C3肾小球病（C3G）或原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN），以降低蛋白尿。这是首个针对这两种罕见肾脏疾病的治疗方法，标志着医学界在改善患者预后方面迈出了重要一步。

C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，目前美国约有5,000名患者受到影响。这些疾病进展迅速，约50%的患者在诊断后5至10年内会发展为肾衰竭，需要长期透析或肾脏移植。EMPAVELI®的获批为这些患者提供了新的治疗选择。

EMPAVELI/Aspaveli的药物特性

EMPAVELI®是一种靶向C3的疗法，旨在调节补体系统的过度激活。补体系统是人体免疫系统的一部分，其异常激活可能导致多种严重疾病的发生和发展。EMPAVELI®通过抑制C3蛋白的活性，减少补体介导的肾脏损伤，从而改善患者的病情。

该药物此前已在美国、欧盟和其他国家获批用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），其安全性和有效性已在多个适应症中得到验证。此次获批进一步扩展了EMPAVELI®的临床应用范围。

临床研究数据

EMPAVELI®的获批基于III期VALIANT研究（NCT05067127）的积极结果。这项随机、安慰剂对照、双盲、多中心研究共纳入124名12岁及以上的C3G或原发性IC-MPGN患者，是迄今为止针对这些疾病的最大规模临床试验。研究结果显示，EMPAVELI®在以下三个关键疾病标志物上均表现出显著疗效：

蛋白尿减少

研究达到了其主要终点，与安慰剂相比，EMPAVELI®治疗组的蛋白尿减少了68%（p<0.0001）。蛋白尿是肾脏损伤的重要标志，其减少表明EMPAVELI®能够有效减轻肾脏病变。

肾功能稳定

EMPAVELI®治疗组的患者肾功能趋于稳定，而安慰剂组的患者肾功能则呈现下降趋势。通过估算的肾小球滤过率（eGFR）评估，EMPAVELI®组与安慰剂组相比具有统计学意义的差异（名义p=0.03）。

C3沉积清除

大多数接受EMPAVELI®治疗的患者C3染色强度显著降低（名义p<0.0001）。其中，71%的患者达到零C3染色强度，表明C3沉积完全清除。C3沉积是C3G和IC-MPGN的关键病理特征，其清除与疾病活动的抑制密切相关。

安全性

EMPAVELI®的安全性已在超过2,200患者年的临床使用中得到验证。在VALIANT研究中，最常见的不良反应（≥10%）包括输注部位反应、发热、鼻咽炎、流感、咳嗽和恶心。总体而言，其安全性与其他适应症中的观察结果一致。

适用人群

EMPAVELI®的获批标签广泛，涵盖以下患者群体：

• 12岁及以上的C3G或原发性IC-MPGN患者
• 成人及青少年
• 移植后C3G疾病复发的患者

这一广泛的适用性意味着更多患者能够从EMPAVELI®的治疗中获益。

C3G和原发性IC-MPGN的疾病背景

C3G和原发性IC-MPGN是罕见且具有高度破坏性的肾脏疾病，其特征是补体系统的异常激活导致C3蛋白在肾小球中过度沉积。这种沉积引发炎症反应，最终导致肾脏损伤和功能丧失。

疾病负担

• 约50%的患者在诊断后5至10年内发展为肾衰竭。
• 约90%的移植患者会出现疾病复发。
• 目前美国约有5,000名患者，欧洲约有8,000名患者。

这些数据凸显了C3G和原发性IC-MPGN的高疾病负担以及对新型治疗方法的迫切需求。

EMPAVELI®的获批是C3G和原发性IC-MPGN治疗领域的重要突破。其独特的C3靶向机制和全面的临床疗效数据为患者提供了新的希望。随着EMPAVELI®的广泛应用，预计将显著改善这些罕见肾脏疾病患者的预后和生活质量。

Apellis Pharmaceuticals的持续研究和创新为罕见病患者带来了更多治疗选择，而EMPAVELI®的获批进一步巩固了补体靶向治疗在肾脏疾病领域的重要地位。

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