VONVENDI获美国FDA批准扩大适应症用于成人和儿童血管性血友病治疗

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大VONVENDI®［von Willebrand factor (Recombinant)］的适应症，涵盖更广泛的血管性血友病（VWD）患者群体。这一决定进一步拓展了该药物在成人和儿童患者中的应用范围。有临床专家指出，此次批准将常规预防确立为所有类型成人血管性血友病的标准护理方式，有助于降低出血风险并减轻患者日常生活中的负担。

血管性血友病是最常见的出血性疾病，仅在美国就有超过300万人受影响。该疾病因患者体内VWF蛋白水平偏低或功能异常而导致凝血功能障碍，可能引发危及生命的出血事件，严重影响患者生活质量。

适应症扩展内容
VONVENDI现获准用于成人1型和2型血管性血友病患者的常规预防性治疗，以降低出血发作频率，同时也可用于儿童患者的按需治疗及围手术期出血管理。此前，VONVENDI已获批用于成人血管性血友病的按需和围手术期治疗，以及严重3型血管性血友病成人患者的常规预防性治疗。

VONVENDI是目前唯一在成人和儿童血管性血友病患者中均拥有获批适应症的重组血管性血友病因子（VWF）替代疗法。

批准依据
该批准基于三项临床试验的数据，包括一项针对成人患者的III期研究、一项针对儿童患者的III期研究，以及一项在成人和儿童患者中进行的IIIb期延续试验，并得到真实世界数据的支持。

药品特性与临床数据
VONVENDI是一种输注式药物，用于替代患者体内缺失或功能异常的VWF。其具有较长的半衰期，成人约为22.6小时（50 IU/kg），儿童约为14.3小时。临床试验显示，大多数非手术性出血事件在成人和儿童患者中仅需一次VONVENDI输注即可控制。

VONVENDI重要信息概要

适应症
VONVENDI适用于成人和儿童血管性血友病患者，用于按需治疗和控制出血事件、围手术期出血管理；仅适用于成人患者的常规预防以降低出血发作频率。

禁忌症
对VONVENDI或其成分有危及生命的超敏反应史的患者禁用。

警告与注意事项
包括血栓栓塞事件、超敏反应与输注相关反应、中和抗体产生的风险。需监测VWF:RCo和因子VIII活性水平，并在必要时进行抑制剂检测。

不良反应
临床试验中最常见的不良反应包括头痛、呕吐、恶心、头晕和全身性瘙痒。

VONVENDI适应症的扩大为更多血管性血友病患者提供了治疗选择，尤其为成人和儿童患者在不同临床场景下的出血管理带来了新的解决方案。这一进展有望进一步改善患者的生活质量并减轻疾病负担。

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