美国接受尼洛替尼新制剂XS003治疗慢性粒细胞白血病的新药上市申请

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理XS003的新药申请（NDA），该药物是一种参照酪氨酸激酶抑制剂（TKI）尼洛替尼Nilotinib（Tasigna）开发的制剂，用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）。随着XS003的NDA获得受理，FDA已设定其《处方药使用者费用法案》（PDUFA）目标日期为2026年6月18日。

标准尼洛替尼是一种口服TKI，自2007年获FDA批准用于治疗费城染色体阳性（Ph+）慢性期（CP）和加速期（AP）的成人和儿童CML患者。然而，该药物目前的处方信息警示了QT间期延长、猝死及其他不良事件的风险；同时建议患者每次服药前2小时和服药后1小时内避免进食，这引发了关于食物相互作用及安全使用方面的潜在担忧，可能影响患者的用药依从性和剂量调整。

XS003采用Xspray Pharma的专有HyNap™平台开发。注册研究数据显示，在服用不到参考产品一半剂量时，XS003即显示出与其参考产品的生物等效性。该制剂已被证明有益于减轻标准尼洛替尼相关的食物效应，其食物效应差异为28%，而标准尼洛替尼为82%。这种降低的食物效应可能潜在地消除了给药前空腹的需要，但这最终取决于FDA对最终标签和警告信息的审查。此外，数据显示XS003提供了改善的剂量线性，使得剂量调整具有更好的可预测性。

2024年11月，FDA批准了另一种尼洛替尼制剂（Danziten），该制剂剂量较低，且无进餐时间限制，用于治疗对包括伊马替尼（Gleevec）在内的既往治疗耐药或不耐受的新诊断Ph+ CP及AP-CML成人患者。

若获得批准，XS003可能提供一种便捷、潜在更安全的治疗选择，解决当前尼洛替尼生物利用度的局限性，降低与食物同服时的不良反应风险，从而改善医患双方的给药和治疗体验。

关于XS003的研究进展

一项由申办方于2024年启动的1期、开放标签、单中心、随机交叉研究（NCT07138352）评估了XS003在48名健康成人受试者中空腹与进食条件下的相对口服生物利用度。研究中，受试者被随机分配在空腹或进食条件下接受单次192毫克剂量的XS003，随后在另一种条件下以相同剂量交叉给药。

该研究的主要终点是通过药代动力学测量的生物利用度。研究人员还将不良事件以及其他安全性和耐受性指标作为次要终点进行监测。此项研究已于2025年初完成。

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