FDA批准Revuforj(Revumenib,瑞维美尼)用于NPM1突变急性髓系白血病治疗

美国FDA批准首创口服Menin抑制剂Revuforj(Revumenib,瑞维美尼)，用于治疗一岁及以上携带NPM1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病成年及儿童患者。该药物曾于2024年11月首次获批用于治疗携带KMT2A易位的急性髓系白血病患者。

KMT2A突变在急性髓系白血病中相对罕见，而NPM1突变则更为常见。此次新适应症的批准使得约40%的急性髓系白血病患者能够获得这种新型治疗选择。

美国每年有超过2万人被确诊为急性髓系白血病，其五年生存率约为30%。NPM1突变是成人急性髓系白血病中最常见的基因突变，约占患者总数的30%，且通常与不良预后相关。在此批准之前，该患者群体在初次复发后缺乏有效的治疗方案。

长达二十余年的基础研究直接推动了Revuforj的初步发现、开发和获批。针对NPM1突变适应症的拓展研究始于2016年，当时研究团队提出假说：携带NPM1突变的急性髓系白血病可能同样依赖menin蛋白维持生存。后续实验证实了这一设想，表明该类型白血病也对Revuforj治疗敏感，这些发现最终推动了临床测试的启动。

本次针对NPM1突变患者的批准基于AUGMENT-101二期临床试验数据。该试验纳入了多次治疗失败的复发或难治性急性髓系白血病患者。在接受Revuforj治疗的NPM1突变患者队列中，23.1%的患者实现完全缓解伴部分血细胞计数恢复。完全缓解和部分血液学恢复的平均持续时间为4.5个月。

目前多项Revuforj(Revumenib,瑞维美尼)联合疗法临床试验正在推进中。研究人员指出，单药治疗数据令人鼓舞，而联合治疗方案有望为初治患者和存在微小残留病变的患者提供更有效的治疗手段。

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