Opzelura乳膏临床疗效分析：特应性皮炎与白癜风治疗新进展

Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼乳膏）作为全球首款获批的外用JAK抑制剂，为特应性皮炎和非节段性白癜风患者提供了创新的治疗选择。这种局部用药通过直接作用于皮肤病变部位，在缓解症状的同时，最大限度地减少了全身性副作用的风险。

药物机制：精准靶向炎症源头

Opzelura是一种选择性JAK1/JAK2抑制剂，这一机制在现代皮肤病治疗中具有重要意义。JAKs（Janus激酶）属于细胞质酪氨酸激酶家族，在细胞内信号转导中扮演关键角色，负责介导多种对免疫和炎症反应至关重要的细胞因子信号。

在特应性皮炎和白癜风的发病过程中，免疫系统异常激活导致炎症细胞因子过度释放。这些细胞因子通过JAK-STAT信号通路传递信息，加剧炎症反应。Opzelura通过局部抑制JAK1和JAK2，从源头上阻断了这一炎症级联反应，减少诸如白细胞介素（IL）-4、IL-13和干扰素-γ等促炎因子的释放。

对于白癜风患者，干扰素-γ通过JAK-STAT通路激活T细胞，攻击并破坏黑色素细胞，导致皮肤色素脱失。Opzelura通过阻断这一通路，不仅减轻了炎症反应，还为黑色素细胞的迁移和再生创造了有利条件。

特应性皮炎治疗的临床证据

Opzelura于2021年9月首次获得美国FDA批准，用于治疗12岁及以上非免疫功能低下患者的轻中度特应性皮炎。2025年9月，FDA进一步批准将其适用范围扩展至2岁及以上儿童患者，为更年轻的患儿群体提供了新的治疗选择。

疗效数据

一项最大给药剂量试验评估了Opzelura乳膏在特应性皮炎患者中的安全性和有效性。研究纳入41例患者，每天2次外用1.5% Opzelura乳膏治疗病变部位，持续28天。结果显示，第28天时35.9%的患者获得IGA评分改善，到第56天，37例患者中有56.8%获得了IGA评分改善。

基于两项随机双盲、含赋形剂对照的3期临床试验，包含1200多名轻中度特应性皮炎的青少年和成人患者的数据证实，接受Opzelura乳膏治疗的患者在8周后达到主要终点的比例显著优于对照组。

2025年最新批准的儿童适应症基于3期TRuE-AD3试验结果，该研究证实使用Opzelura乳膏治疗的2至12岁特应性皮炎儿童患者，在主要终点和次要终点均表现出显著改善。特别是在第8周时，使用Opzelura乳膏治疗的患者中，有≥75%的患者在皮炎面积和严重程度指数方面有显著改善，这一比例高于对照组。

安全性特点

在特应性皮炎的治疗中，Opzelura乳膏表现出良好的安全性和耐受性。最大给药剂量试验显示，治疗过程中31.7%的患者发生不良反应，但大多数为轻或中度。最常见的不良反应包括应用部位的痤疮、毛囊炎和瘙痒等。

白癜风治疗的突破性进展

2022年7月，Opzelura获得FDA批准用于成人和12岁以上儿童的非节段性白癜风治疗，成为全球首款获批的白癜风药物。非节段型是白癜风的主要类型，占比约85%，患者多在20～30岁发病，色素脱失症状会持续扩散。

复色效果

Opzelura治疗白癜风的疗效得到了大规模临床试验的支持。两项Ⅲ期研究（TRuE-V1/V2）纳入了674例12岁及以上的非节段型白癜风患者，每日两次涂抹Opzelura或安慰剂，持续24周，随后开放标签扩展至52周。

研究结果显示，在第24周时，约30%的患者面部白癜风面积评分指数改善超过75%（F-VASI-75），而安慰剂组仅为7.5%-13%。更令人印象深刻的是，随着治疗时间的延长，疗效持续改善。第52周时，F-VASI-75应答率升至50%，达到F-VASI-90（改善≥90%）的患者比例达30%。

全身复色方面，第24周时18.4%的患者全身评分改善≥50%（T-VASI-50），安慰剂组为4.2%；到第52周，T-VASI-50应答率增至32.9%。长期治疗数据显示，持续治疗至104周的患者中，66.1%面部复色≥75%，63.8%全身复色≥50%，33.9%面部接近完全复色。

安全性和耐受性

在白癜风治疗中，Opzelura的安全性数据同样令人鼓舞。最常见的不良反应为用药部位痤疮（6.7%）、瘙痒（3.5%）和红斑（2.8%），多为轻中度且随治疗时间延长减轻。TRuE-V研究中，严重不良事件发生率仅1.2%，无恶性肿瘤、主要心血管事件或血栓形成报告。

使用方法与注意事项

正确用药方式

Opzelura乳膏需每日两次在不超过体表面积20%的患处涂抹薄薄一层，每周用量不超过60克。该药物仅供局部使用，不可用于眼科、口腔或阴道内。

当特应性皮炎的体征和症状（如瘙痒、皮疹和发红）消退时即应停止使用。如果症状在8周内没有改善，则应由医护人员重新检查评估。

注意事项

Opzelura带有FDA要求的黑盒警示，包括对某些族群可能发生严重感染、死亡风险增加、癌症、心血管不良事件和血栓等风险。这些风险主要来自口服JAK抑制剂的研究数据，但作为同类药物，Opzelura也需标注相应警告。

临床医生在开具处方时需注意，Opzelura可能导致血小板减少、贫血和中性粒细胞减少等血细胞计数异常。必要时应在治疗期间进行血液检查，监测相关指标。

此外，Opzelura可能会引起胆固醇水平升高，对于已有高胆固醇或甘油三酯的患者，需要密切监测并采取适当措施。

在皮肤科治疗中的地位

Opzelura的问世标志着皮肤病治疗从症状控制转向病因干预的重要进展。作为首个获批的外用JAK抑制剂，它填补了多个治疗领域的空白。

对于特应性皮炎患者，尤其是对局部皮质类固醇反应不佳或无法耐受的儿童患者，Opzelura提供了一种非类固醇的外用选择。对于白癜风患者，它更是突破了该疾病长期以来无有效药物治疗的困境，为患者提供了首个经临床验证的复色疗法。

Opzelura乳膏凭借其创新的作用机制和坚实的临床证据，已经成为特应性皮炎和白癜风治疗的重要选择。随着临床经验的积累和进一步研究的深入，这一药物有望为更多皮肤病患者带来肤色重归正常的希望。

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