美国FDA批准基因疗法Waskyra用于Wiskott-Aldrich综合征治疗

2025年12月15日，美国食品药品监督管理局批准Etuvetidigene Autotemcel（商品名Waskyra）用于治疗Wiskott-Aldrich综合征。该疗法是美国食品药品监督管理局批准的首个针对Wiskott-Aldrich综合征的基因疗法，通过使用基因矫正的造血干细胞治疗该疾病。

Waskyra适用于年龄不小于6个月的儿科患者及成人Wiskott-Aldrich综合征患者，这些患者需存在WAS基因突变，适合进行造血干细胞移植，且无可用的合适人类白细胞抗原匹配的相关干细胞供体。

Wiskott-Aldrich综合征是一种罕见、危及生命的X连锁先天性免疫缺陷和血小板疾病，由WAS蛋白编码基因突变引起。其特征包括血小板减少、出血事件、反复严重感染、湿疹以及免疫失调和恶性肿瘤风险增加。虽然异基因造血干细胞移植可以治愈该病，但仍受限于供体可及性和潜在并发症。

Waskyra由患者自身的造血干细胞制成，这些细胞经过基因修饰以包含功能性WAS基因拷贝。在降低强度的预处理后，经基因矫正的细胞通过静脉输注以恢复血细胞生成。该疗法可恢复受影响细胞中功能性WAS蛋白的表达，从而针对疾病的根本病因。

其安全性和有效性在两项开放标签、单臂、多国临床研究及一项扩展访问项目中得到评估，共涉及27名严重Wiskott-Aldrich综合征患者。评估结果显示，该疗法为患者带来了显著且持续的临床获益，主要疾病表现显著减少，而这些表现正是导致发病和死亡的主要因素。

与治疗前12个月相比，治疗后6至18个月内严重感染率降低了93%。同样，与治疗前一年相比，治疗后最初12个月内中度及重度出血事件减少了60%。值得注意的是，大多数患者在治疗4年后未再报告中度至重度出血事件。

据美国食品药品监督管理局描述，与该治疗相关的最常见副作用包括皮疹、呼吸道感染、发热性中性粒细胞减少症、导管相关感染、呕吐、腹泻、肝损伤和瘀点。

该批准使得Waskyra（Waskyra）成为首个用于治疗Wiskott-Aldrich综合征的基于细胞的基因疗法。

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