美国FDA受理Oclaiz治疗肢端肥大症新药申请重新提交

2026年1月，美国食品药品监督管理局受理了用于治疗肢端肥大症的药物Oclaiz的新药申请重新提交。Oclaiz是一种长效奥曲肽制剂。根据《处方药使用者费用法案》，监管机构为此申请设定了2026年6月10日的目标审评日期。这一进展标志着该药物在美国的审批进程向前推进了一步。

肢端肥大症是一种罕见且常被漏诊的内分泌疾病，若未能得到有效控制可能导致严重的长期并发症。该疾病通常由垂体良性肿瘤引发，肿瘤过量分泌生长激素，进而刺激胰岛素样生长因子1水平升高，导致骨骼和软组织异常生长。常见症状包括手脚增大、面部特征改变、内脏器官增大，并可能伴随关节疼痛、疲劳、头痛、多汗、视力障碍及肢体麻木或刺痛。除了生理症状，肢端肥大症还会显著降低患者生活质量，且治疗不当会增加心血管疾病、糖尿病和过早死亡的风险。据估计，全球范围内该病的患病率约为每百万人六十例。

肢端肥大症的治疗通常包括手术、放射治疗和药物治疗。当手术无法完全控制激素水平或不适用时，药物治疗成为疾病管理的核心。生长抑素类似物如奥曲肽，几十年来一直是药物治疗的基石。传统长效奥曲肽制剂通常为肌肉注射给药，每四周一次。虽然对许多患者有效，但肌肉注射可能带来疼痛，需由医疗专业人员操作，且可能导致药物吸收不稳定。

Oclaiz（亦称CAM2029）是一种即用型奥曲肽制剂，设计用于每月皮下给药。它基于FluidCrystal技术开发，该技术可在注射后实现药物的持续释放。该药物通过预填充的自动注射笔给药，注射笔配备隐藏的细针，支持潜在的患者自我给药。这种设计旨在解决现有长效奥曲肽疗法的一些局限性。皮下给药通常被认为比肌肉注射创伤更小，可能减轻不适感并降低因需在诊所给药带来的不便。自动注射笔的形式也旨在简化操作并提高治疗依从性。

Oclaiz的新药申请得到七项临床研究的支持，其中包括作为ACROINNOVA临床项目一部分的两项关键三期试验。这些研究评估了CAM2029在成人肢端肥大症患者中的安全性、疗效和患者报告结局。临床项目中最值得注意的发现之一是，CAM2029的生物利用度约为目前获批的长效肌肉注射奥曲肽的五倍。更高的生物利用度意味着更多药物可进入体循环，这可能转化为更稳定的激素抑制效果。ACRONOVA One研究表明，与安慰剂相比，接受CAM2029治疗的患者中实现胰岛素样生长因子1水平正常化的比例显著更高。后续的ACROINNOVA Two研究证实了长达五十二周的持续生化控制，并且与基线时的标准治疗相比，在症状、生活质量和治疗满意度评分方面均有改善。

报告的不良反应与奥曲肽已知的安全性特征一致。最常见的不良事件包括胃肠道症状、神经系统障碍、肝胆影响、代谢变化和注射部位反应。总体而言，安全性数据未揭示意外问题。

Oclaiz的新药申请最初于2023年12月提交给美国食品药品监督管理局。之后，监管机构发出了完整回复函，导致当时未能获批。值得注意的是，回复函中提出的问题与临床疗效或安全性无关，而是与第三方生产设施在现行良好生产规范检查中的观察结果有关。更新后的新药申请于2025年12月10日重新提交，其中解决了与检查相关的问题。美国食品药品监督管理局于2026年1月受理重新提交的申请，表明监管机构认为该申请已具备进行审评的完整性。设定的《处方药使用者费用法案》目标日期为2026年6月10日，这为潜在的批准决定确立了明确的监管时间表。

在美国的审评进行期间，Oclaiz已在其他地区获得监管批准。2025年，该产品以品牌名Oczyesa在欧盟和英国获得上市许可，并在欧洲部分地区开始商业销售。

若在美国获批，Oclaiz可能意味着肢端肥大症治疗方式的转变。每月一次的皮下自我给药可能减少门诊就诊频率，提高患者自主性，并减轻与肌肉注射相关的身体不适。临床试验中观察到的治疗满意度和生活质量的改善，对于需要长期治疗的慢性疾病尤其重要。对于难以适应当前注射方案或疾病控制不稳定的患者，Oclaiz可能提供一个值得考虑的新选择。从医疗系统角度看，更便捷的给药方式也可能减少资源占用，并支持更灵活的护理模式。

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