DAWNZERA(donidalorsen,多尼达洛森)说明书

【DAWNZERA生产企业】

Ionis制药公司（Ionis Pharmaceuticals, Inc.）

【DAWNZERA适应症】

适用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）的发作。

【DAWNZERA规格】

80mg/0.8mL

【DAWNZERA性状】

本品为一种无菌、不含防腐剂、透明、无色至淡黄色的溶液，以单剂量自动注射器的形式供应。

【DAWNZERA用法用量】

本品仅用于皮下注射，给药步骤需遵循相关给药说明。

推荐剂量为每4周皮下注射80mg，也可根据患者具体情况考虑每8周注射80mg的剂量。

若遗漏一次剂量，应尽快补药，从最近一次给药之日起，按照推荐的给药频率（每4周或每8周）继续治疗。

给药相关注意事项如下：

本品可用于自我给药或由护理人员给药，在开始治疗前，需向患者或护理人员详细说明该自动注射器的正确准备和皮下注射方法。

在注射前30分钟将单剂量自动注射器从冰箱中取出，使其自然恢复至室温，切勿采用其他加热方法。

给药前，需仔细检查本品外观，查看是否有颗粒物和变色现象，溶液应呈现透明、无色至浅黄色，若在给药前观察到浑浊、颗粒物或变色现象，请勿使用。

自我给药时可选择腹部或大腿上部区域进行皮下注射；若由护理人员或医护人员进行注射，还可选择上臂后部作为注射部位。

【DAWNZERA禁忌症】

对donidalorsen或本品的任何辅料有严重过敏反应史的患者禁用。

【DAWNZERA不良反应】

本品最常见的不良反应（发生率≥5%）包括注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。

【DAWNZERA警告和注意事项】

过敏反应：据报道，接受本品治疗的患者可能出现过敏反应。若出现严重过敏反应的症状或迹象，需停用本品并立即就医。

【DAWNZERA特殊人群用药】

1. 孕妇：尚无关于孕妇使用本品评估药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母体或胎儿结局风险的可用数据，孕妇使用需谨慎权衡利弊。
2. 哺乳：目前尚无关于本品及其代谢产物在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响以及对乳汁产量的影响的数据。在考虑母乳喂养的发育和健康益处时，应同时考虑到母亲对本品的临床需求以及本品对母乳喂养婴儿可能产生的任何潜在不良影响，以及母亲所患基础疾病对婴儿的影响。
3. 儿科患者：本品预防HAE发作的安全性和有效性已在12岁及以上的儿科患者中得到证实，12岁以下儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，不推荐该年龄段患者使用。
4. 老年患者：临床试验未纳入足够数量的65岁及以上患者，无法确定该人群的反应是否与年轻成年患者不同，老年患者使用需密切监测。
5. 肾功能损伤：轻度肾功能损伤（估计肾小球滤过率[eGFR] ≥60至< 90mL/min/1.73m²）的患者，不建议调整本品剂量；本品尚未在中度或重度肾功能损害或终末期肾病患者中进行过研究，该类患者使用需谨慎。
6. 肝功能损害：轻度肝功能损伤（由美国国家癌症研究所器官功能障碍工作组[NCI-ODWG]标准判定：总胆红素≤1 ×正常值上限[ULN]和天冬氨酸转氨酶[AST] >1 × ULN，或总胆红素> 1-1.5 × ULN和任何AST水平）的患者无需调整本品剂量；本品尚未在中度或重度肝功能损伤患者中进行过研究，不建议中度和重度肝功能损害患者（根据NCI-ODWG标准判定：总胆红素> 1.5倍ULN，无论AST水平如何）使用本品。

【DAWNZERA药物描述及作用机制】

DAWNZERA是一种反义寡核苷酸，旨在靶向并减少血浆激肽释放酶的前体激肽释放酶（PKK）的产生。PKK是一种关键蛋白，可激活与HAE急性发作相关的炎症介质，通过降低PKK水平，该药可防止缓激肽过量生成，从而降低遗传性血管性水肿患者的发病频率和严重程度。

【DAWNZERA患者用药指导】

告知患者本品仅限用于皮下注射，可选择自行给药或由护理人员给药。

向患者或护理人员详细说明该自动注射器的正确准备及皮下注射操作方法，确保给药规范。

指导患者自我给药时选择腹部或大腿上部区域进行皮下注射，若由护理人员或医护人员进行注射，可选择上臂后部作为注射部位。

指导患者按处方规范使用本品，若错过一次剂量，应尽快补药，从最近一次给药之日起，按照推荐的给药频率（每4周或每8周）继续治疗，不可擅自调整剂量或停药。

告知患者使用本品后可能会出现过敏反应，包括过敏性休克，指导患者在出现严重过敏反应的迹象和症状时，立即停止使用本品，并及时就医，具体可参考【DAWNZERA警告和注意事项】相关内容。

【DAWNZERA贮藏】

原包装储存在2°C-8°C的冰箱中避光保存。请勿冷冻，请勿暴露在高温环境下。本品原包装可在30°C的室温下储存长达6周；如果在室温下储存6周内未使用，请丢弃。