美国FDA批准Palynziq(Pegvaliase)扩大适用年龄至12岁及以上青少年苯丙酮尿症患者

2026年2月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了BioMarin Pharmaceutical Inc. 的Palynziq（pegvaliase-pqpz）补充生物制品许可申请，将该药的适用范围扩大至12-17岁的青少年苯丙酮尿症（PKU）患者。该适应症的扩展决定早于其处方药用户费法案目标日期做出。

Palynziq是一种苯丙氨酸代谢酶，作为苯丙酮尿症的酶替代疗法，它通过提供缺失的苯丙氨酸羟化酶功能，将体内累积的苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸，从而降低血苯丙氨酸水平。该药是首个且唯一获批用于治疗苯丙酮尿症的酶替代疗法。

此次扩龄批准是基于一项名为PEGASUS的3期多中心、开放标签、随机对照研究的数据。该研究评估了Palynziq在55名12-17岁青少年苯丙酮尿症患者中的安全性和有效性，并与单纯饮食控制进行了比较。研究结果显示，在为期72周的主要治疗阶段后，接受Palynziq治疗的近半数受试者（45.2%）血苯丙氨酸浓度较基线降低至少50% 。与单纯饮食控制相比，该药在降低血苯丙氨酸方面显示出统计学显著性差异，并使患者能够从全食物中摄入更多蛋白质。

在安全性方面，Palynziq的处方信息包含一项黑框警告，提示用药后可能发生过敏反应，且可发生于治疗期间的任何时间。因此，首次给药必须在能够处理过敏反应的医疗专业人员监督下进行，并在注射后至少观察60分钟。所有患者必须随时配备自动注射式肾上腺素，以备发生过敏反应时使用。此外，由于过敏反应风险，该药仅能通过名为Palynziq REMS的限制性计划获取。

根据针对成人的临床试验数据，超过20%的患者报告的常见不良反应包括注射部位反应、关节痛、超敏反应、头痛、持续至少14天的全身性皮肤反应、恶心、腹痛、呕吐、咳嗽、口咽疼痛、瘙痒、腹泻、鼻塞、疲劳、头晕和焦虑。在青少年研究中观察到的安全性特征与已知情况相似。

Palynziq通过皮下注射给药，采用剂量递增方案以改善耐受性。推荐起始剂量为每周一次2.5毫克，持续4周，随后根据耐受性逐步调整，以达到每日一次20毫克的维持剂量。根据血苯丙氨酸控制情况，可在持续用药至少24周后考虑将剂量增加至每日一次40毫克。治疗期间需定期监测血苯丙氨酸浓度。

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