欧盟批准Elfabrio用于法布里病新给药方案

近日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）通过一项再审程序，对Elfabrio（pegunigalsidase alfa）的给药方案变更给出了积极意见，建议批准每四周一次（E4W）给药的维持治疗方案 。该意见随后经过了欧盟委员会的审查程序。

此次获批的新方案将用药间隔从现行的每两周一次延长至每四周一次，适用于病情稳定的成年法布里病患者 。该批准决定是基于一项名为BRIGHT的III期开放标签、切换研究的52周数据及其后续的开放标签扩展研究CLI-06657AA1-03的中期结果 。

BRIGHT研究评估了Elfabrio按2 mg/kg剂量每四周一次给药的药代动力学、安全性和疗效。研究共纳入30名既往接受过其他酶替代疗法（agalsidase alfa或beta）且病情稳定的成年患者（23名男性，7名女性） 。

研究结果显示：

• 药代动力学：在每四周给药间隔结束时，pegunigalsidase alfa的血浆中位浓度仍高于定量下限 。
• 安全性：研究期间未发现新的安全性问题。30名患者中有9名（30%）出现至少一次与治疗相关的不良事件，所有事件均为轻度或中度。5名患者（16.7%）出现至少一次输液相关反应，程度均为轻度或中度。没有患者产生新的抗药抗体，也未发生导致研究中断或死亡的治疗相关不良事件 。
• 肾功能：在疗效分析人群中，患者的估算肾小球滤过率（eGFR）中位数保持稳定。治疗12个月后，eGFR的年化变化中位数为 -1.9 mL/min/1.73m²（其中男性为 -2.4，女性为 -0.7）。
• 生物标志物：女性患者的血浆lyso-Gb3（球三糖神经酰胺）水平保持低值且稳定；男性患者中观察到该指标较基线有轻微上升 。

Elfabrio是一种聚乙二醇化的α-半乳糖苷酶A酶替代疗法，由Protalix BioTherapeutics利用其ProCellEx®植物细胞表达系统生产，并由Chiesi集团负责全球商业化推广 。该药物最初于2023年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的上市许可，用于治疗成年法布里病患者，原批准的给药方案为每两周一次输注1 mg/kg 。

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