日本批准Joenja用于4岁及以上患者活化磷酸肌醇3激酶δ综合征(APDS)治疗

2026年3月24日，日本厚生劳动省批准了Joenja（活性成分为leniolisib，莱尼利西布）用于治疗4岁及以上成人和儿童患者的活化磷酸肌醇3激酶δ综合征（APDS）。Joenja是一种口服、选择性磷酸肌醇3激酶（PI3K）δ抑制剂，此次获批也是日本首个用于治疗APDS的药物，同时也是Joenja首次获批覆盖4至11岁APDS患儿群体。

此次日本厚生劳动省的批准基于多项临床试验数据，包括针对12岁及以上患者的跨国和日本本土研究，以及针对4至11岁儿童患者的跨国儿科研究。

Joenja的临床试验包含一项为期12周、双盲、随机、安慰剂对照研究，该研究纳入了31名APDS患者，患者按2:1的比例随机分配，其中21名患者每日两次服用70mg Joenja，10名患者服用安慰剂。该研究的共同主要疗效终点为淋巴结大小的缩小以及初始B细胞百分比的增加，两项共同主要疗效终点均达到统计学显著水平。具体而言，研究通过影像学检查测量患者首次给药前和研究结束时的淋巴结大小，并在12周治疗期间采集患者血液样本，记录血液中初始B细胞的数量变化，以此评估药物疗效。

Joenja的剂型为片剂，规格为70mg，呈黄色、椭圆形、双凸、斜边薄膜衣片，一面压印“70”，另一面压印“LNB”，每瓶含60片，配有儿童安全盖。其储存条件为20°C至25°C（68°F至77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间波动，不可冷藏。

在用药剂量方面，12岁及以上、体重≥45kg的成人和儿科患者，推荐剂量为每日两次口服70mg，每次服药间隔约12小时，可与食物同服或空腹服用。对于有生殖潜力的女性患者，在开始Joenja治疗前需确认妊娠状态。

Joenja无明确禁忌证，但存在需要注意的安全事项，包括胚胎-胎儿毒性，该药物可能对胎儿造成伤害，需告知患者潜在胎儿风险并建议使用有效避孕措施；此外，在Joenja治疗期间接种减毒活疫苗可能效果不佳。其最常见的不良反应（发生率＞10%）为头痛、鼻窦炎和特应性皮炎，若出现疑似不良反应，可联系相关医疗部门报告。

Joenja的活性成分leniolisib属于激酶抑制剂，此前已获得孤儿药认定，用于治疗由PI3Kδ激活突变引起的、导致衰老T细胞、淋巴结病和免疫缺陷的APDS，此次在日本的获批进一步扩大了其适用人群，为4岁及以上APDS患者提供了新的治疗选择。

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