ALYFTREK与TRIKAFTA获美国FDA批准扩大囊性纤维化适应症

2026年4月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Vertex制药公司的两款囊性纤维化治疗药物ALYFTREK与TRIKAFTA扩大适应症标签，将两款药物的适用范围扩展至美国约95%的囊性纤维化患者群体。

此次标签扩展后，ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）获批用于6岁及以上、携带CFTR基因变异的囊性纤维化患者，该变异需基于临床或体外数据证实对药物有响应，或可产生CFTR蛋白。TRIKAFTA（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）的适应症则同步扩展至2岁及以上、符合相同CFTR基因变异标准的囊性纤维化患者。本次扩展覆盖所有可产生CFTR蛋白的基因变异类型，不受变异在CFTR蛋白上的位置限制，依据临床与体外试验数据支持，其中ALYFTREK评估涉及564种CFTR基因变异，TRIKAFTA评估涉及521种CFTR基因变异。

两款药物均为CFTR调节剂复方制剂，作用机制为靶向修复囊性纤维化患者体内缺陷的CFTR蛋白功能。ALYFTREK为每日一次给药的三联复方，其中vanzacaftor与tezacaftor为校正剂，可促进CFTR蛋白的加工与运输，提升细胞表面CFTR蛋白数量，deutivacaftor为增效剂，可增加CFTR蛋白通道的开放概率，改善细胞膜盐与水的转运功能。TRIKAFTA为每日两次给药的三联复方，elexacaftor、tezacaftor发挥校正作用，ivacaftor发挥增效作用，通过协同作用恢复CFTR蛋白的正常功能。

此次标签扩展为美国新增约800名此前无对应CFTR调节剂治疗方案的囊性纤维化患者提供了首次用药资格。ALYFTREK初始获批于2024年12月20日，原适应症为6岁及以上携带至少一个F508del突变或其他响应突变的囊性纤维化患者。TRIKAFTA初始获批于2019年，此前已多次扩展适应症，2024年已将适用年龄下限扩展至2岁，本次进一步扩大覆盖的基因变异范围。两款药物扩展适应症后，均以功能及机制为基础的变异标准界定适用人群，不再局限于特定突变类型，实现对美国囊性纤维化患者群体的大范围覆盖。

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