欧盟批准Ojemda(tovorafenib,托沃拉非尼)用于BRAF改变的儿童低级别胶质瘤

2026年4月22日，欧盟委员会授予Ojemda（tovorafenib,托沃拉非尼）附条件上市许可，批准其作为单药治疗6个月及以上、携带BRAF融合或重排或BRAF V600突变、且既往接受过至少一线全身治疗后疾病进展的儿童低级别胶质瘤患者。该批准适用于欧盟27个成员国及冰岛、列支敦士登和挪威，Ojemda成为欧洲首款针对所有类型BRAF改变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤的全身靶向治疗药物。

Ojemda的活性成分为tovorafenib，属于全谱RAF激酶抑制剂，通过阻断参与肿瘤生长的RAF蛋白发挥作用。此次获批基于多中心、开放标签的II期FIREFLY-1试验数据，该研究纳入137例年龄在6个月至25岁之间、存在激活型BRAF变异的复发或进展性儿童低级别胶质瘤患者。试验结果显示，接受每周一次Ojemda治疗的患者中，总缓解率为52.6%，即40例患者在治疗期间达到肿瘤缓解，中位缓解持续时间为18个月。

在安全性方面，FIREFLY-1试验中观察到的最常见不良反应包括毛发颜色改变、低磷血症、头痛、斑丘疹、发热、生长迟缓、皮肤干燥、天冬氨酸转氨酶升高、血乳酸脱氢酶升高和恶心。这些不良反应多为轻至中度，临床可管理，未出现新的安全性信号。

儿童低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑肿瘤，其中BRAF基因异常（包括融合、重排或V600突变）是主要驱动因素之一。此前欧洲仅有针对BRAF V600E突变的靶向治疗方案，对于BRAF融合或重排的患者，治疗选择有限，且化疗效果有限并伴随明显副作用。Ojemda的获批填补了这一治疗空白，为携带各类BRAF改变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者提供了新的治疗选择。

Ojemda为每周一次口服制剂，给药方便，适合儿科患者长期治疗。该药物此前已于2024年获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于相同适应症，目前III期确证性试验FIREFLY-2正在开展，以进一步验证其在初治患者中的疗效与安全性。

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