美国FDA批准Veppanu用于ER阳性/HER2阴性/ESR1突变晚期或转移性乳腺癌

2026年5月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Veppanu（通用名：vepdegestrant）上市，用于治疗成人雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，患者需经FDA授权检测确认ESR1突变，且既往接受至少一线内分泌治疗后疾病进展。该药由Arvinas公司研发，与辉瑞公司合作开发及商业化，是全球首款获批用于乳腺癌的PROTAC（蛋白水解靶向嵌合体）药物，也是实体瘤领域首款获批的PROTAC疗法。

Veppanu属于双特异性蛋白降解剂，同时也是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），具备口服生物利用度高的特点。其作用机制区别于传统小分子抑制剂，可与ESR1突变雌激素受体高亲和力结合，同时招募细胞内E3泛素连接酶，对突变受体蛋白进行泛素化标记，进而通过细胞蛋白酶体系统特异性降解致病的突变雌激素受体，从根源上克服ESR1突变导致的传统内分泌治疗耐药问题。

此次获批基于关键III期VERITAC-2临床试验数据，该试验共纳入624例ER阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者，按1:1比例随机分组，分别接受Veppanu单药治疗或氟维司群治疗，主要研究终点为盲态独立中心审查（BICR）评估的无进展生存期（PFS）。试验结果显示，在270例携带ESR1突变的患者亚组中，Veppanu组中位无进展生存期为5.0个月，氟维司群组为2.1个月，风险比（HR）为0.57，95%置信区间为0.42-0.77，P=0.0001，意味着Veppanu可降低43%的疾病进展或死亡风险。该亚组中，Veppanu组客观缓解率（ORR）为19%，氟维司群组为4%。

Veppanu的推荐剂量为200毫克，每日一次口服，需随餐服用，持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。用药前需通过伴随诊断检测确认患者存在ESR1突变，此次FDA同步批准Guardant360 CDx作为其伴随诊断设备，用于识别符合用药条件的乳腺癌患者。该药物的获批审批较FDA设定的目标日期提前一个月完成，为ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌患者提供了全新的治疗选择，填补了此类耐药患者临床治疗的空白。

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