FDA受理Anktiva联合卡介苗用于乳头状非肌层浸润性膀胱癌的扩展适应症申请

2026年5月19日，ImmunityBio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理其提交的补充生物制剂许可申请（sBLA），此次申请旨在扩展Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）联合卡介苗（BCG）的适应症范围，用于治疗对卡介苗无应答的、仅伴有乳头状肿瘤（不伴随原位癌）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。FDA已为这一申请设定了处方药使用者费用法案（PDUFA）的目标行动日期为2027年1月6日。

此次补充申请的核心依据，主要来自开放标签、单臂、多中心的2/3期QUILT-3.032试验（NCT03022825）中B队列的长期随访数据。该队列专门纳入了80名经组织学确诊、对卡介苗无应答的高级别Ta或T1期、且仅表现为乳头状病变（不伴原位癌）的NMIBC患者，这些患者在入组前均接受了完全的经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT）。

根据发表在《泌尿学杂志》（Journal of Urology）上的研究结果，该联合疗法展现了具有临床意义的疗效。在主要终点方面，患者在中位随访25.3个月时，12个月、24个月及36个月的无病生存率分别为58.2%、52.1%和38.2%，中位无病生存期达到了25.3个月。在关键的次要终点上，患者12个月和36个月的无进展生存率分别为94.9%和83.1%，中位无进展生存期尚未达到。此外，该疗法还显示出较高的膀胱保留获益，患者12个月和36个月的膀胱切除术规避率分别为92.2%和81.8%。在36个月的随访中，疾病特异性生存率高达96.0%，中位疾病特异性生存期同样未能达到。另一项数据显示，36个月的总生存率为91.7%。

Anktiva本身是一种新型的白细胞介素-15（IL-15）超激动剂复合物。其独特的作用机制在于，通过直接与βγ T细胞受体结合，特异性刺激CD8+毒性T细胞和自然杀伤（NK）细胞的增殖与活化，同时诱导生成记忆T细胞，并且不会激活调节性T细胞（Treg），从而在增强抗肿瘤免疫应答的同时避免免疫抑制。此前，该联合疗法已于2024年4月获得FDA批准，用于治疗对卡介苗无应答且伴有原位癌（CIS）的NMIBC患者，无论其是否伴有乳头状肿瘤。

ImmunityBio公司表示，此次扩展适应症的申请是基于一种科学论证，即乳头状肿瘤与原位癌在临床特征和非临床特征上存在重叠，这使得将已获批的原位癌适应症数据有效外推至仅表现为乳头状肿瘤的患者群体成为可能。美国国家综合癌症网络（NCCN）已于2026年3月将Anktiva联合BCG治疗对卡介苗无应答的乳头状病变NMIBC列为2A类推荐，表明该治疗方案已获得统一的共识认可。在安全性方面，观察到的安全性与BCG单药治疗及已知的联合用药特征一致，大多数治疗相关不良事件为1级或2级，发生率为61%，3级治疗相关不良事件发生率为3%，未报告4级或5级事件。

目前，对于对卡介苗无应答的、仅表现为乳头状肿瘤的NMIBC患者群体，标准的最终治疗方案仍是根治性膀胱切除术，这是一项对患者生活质量影响重大的大型手术。如果此次补充申请最终获得批准，Anktiva联合BCG方案将成为该特定患者群体中首个获批的、可替代膀胱切除术的免疫治疗方案。

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