2026年8月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了LEROCHOL（lerodalcibep-liga，莱达西贝普）自动注射器版本，并同步更新了该药品的适应症描述。LEROCHOL是一种第三代PCSK9抑制剂，最初于2025年12月获批作为饮食和运动的辅助疗法，用于降低成年高胆固醇血症（包括杂合子型家族性高胆固醇血症）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。此次新获批的自动注射器为单次使用、压力激活式设计，可在数秒内完成给药，为患者提供了一种更为便捷的自我给药选项。
与现有预充式注射器一样，自动注射器版LEROCHOL维持每月一次、300mg/1.2mL的给药方案。该药可以在室温下稳定保存长达90天，无需冷藏，这使其在储存和携带便捷性方面有别于其他需要冷链存储的PCSK9抑制剂。LIB Therapeutics公司表示，自动注射器预计将于2027年1月正式面向患者供应，其现金支付价格与预充式注射器保持一致，为每月199美元。预充式注射器仍将作为备选给药方式继续供应。
在适应症更新方面，FDA批准了新的标签措辞，明确指出：“心血管结局试验已证明，在风险增加的成年患者中，使用他汀类药物或单克隆抗体PCSK9抑制剂作为他汀类药物的附加疗法以降低LDL-C，可降低主要不良心血管事件（MACE）的风险”。这项更新后的描述适用于整个PCSK9抑制剂类别，并非仅针对lerodalcibep-liga。
此次批准主要基于全球III期LIBerate临床试验项目的数据支持。该项目共入组超过2900例患者，包括已患有心血管疾病、无心血管疾病但处于极高或高风险、以及患有杂合子或纯合子家族性高胆固醇血症的患者。在为期52周的给药周期内，lerodalcibep-liga在心血管疾病患者或高风险人群中实现了至少60%的持续LDL-C降低，在杂合子家族性高胆固醇血症患者中则实现了至少59%的降低。该项目超过2400例患者继续进入72周开放标签扩展研究，在此期间，该药物总体耐受性良好，未报告严重的治疗相关不良事件。在更长期的124周开放标签扩展研究中，从原始基线计算的平均LDL-C降幅为52%，载脂蛋白B（ApoB）和脂蛋白(a)（Lp(a)）也分别降低了38.9%和28.7%。
在安全性方面，临床试验中发生率≥2%且高于安慰剂组的最常见不良反应包括鼻咽炎（15% vs 14%）、注射部位反应（12% vs 5%）和外周水肿（2% vs <1%）。在杂合子家族性高胆固醇血症患者中，最常见的不良反应是注射部位反应（18% vs 3%）、鼻咽炎（13% vs 9%）、腹泻（3% vs 1%）、恶心（2% vs 0%）和外周水肿（2% vs <1%）。注射部位反应也是导致停药的最常见原因，在lerodalcibep-liga治疗组中发生率为1%，而安慰剂组为0%。作为一种重组融合蛋白，该药物具有潜在的免疫原性风险，这与其他治疗性蛋白质类药物相似。
除了美国的进展，LER OCHOL在中国大陆的上市进程也在推进中。中国国家药品监督管理局已于2026年6月正式受理其生物制品上市许可申请。在中国进行的III期临床试验结果显示，该药在第12周时，安慰剂校正后的LDL-C降幅达65.9%，第10至12周的平均降幅为67.0%，超过95%的受试者达到了中国指南推荐的双重LDL-C控制目标。
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