2026年8月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准IMAAVY®（nipocalimab-aahu，尼卡利单抗）用于治疗温型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。该药物由强生公司开发，此次获批使其成为首个专门针对wAIHA的FDA批准疗法，适用于目前或既往接受过皮质类固醇治疗的成年患者及12岁及以上儿童患者。
IMAAVY是一种新型免疫选择性新生儿Fc受体（FcRn）阻断剂，通过结合并阻断FcRn，加速清除血液循环中的致病性IgG自身抗体，同时保留B细胞功能。与传统的非特异性免疫抑制疗法不同，该机制靶向wAIHA发病的核心驱动因素——IgG自身抗体介导的红细胞破坏，提供了一种更具针对性的治疗策略。
此次批准主要基于名为ENERGY的关键性II/III期临床研究的积极结果。该研究评估了IMAAVY在中度至重度wAIHA成人患者中的疗效与安全性。数据显示，与安慰剂组相比，接受IMAAVY治疗的患者中获得持久血红蛋白应答的比例显著更高。具体而言，IMAAVY治疗组患者在治疗第一周的平均血红蛋白水平即增加了1 g/dL。此外，在第24周时，治疗组患者的疲劳评分（通过FACIT-Fatigue量表评估）也较安慰剂组有更大幅度的改善。
在安全性方面，IMAAVY的标签信息显示，wAIHA患者治疗中最常见的不良反应包括外周水肿（手足、脚踝肿胀）、腹泻和发热。IMAAVY为静脉注射用制剂，供应规格为300 mg/1.62 mL和1,200 mg/6.5 mL的单剂量瓶。在此之前，wAIHA患者主要依赖皮质类固醇和免疫抑制剂治疗，缺乏针对该疾病的特异性获批药物。IMAAVY的获批填补了这一重要的治疗空白。
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