FDA批准IMAAVY(Nipocalimab)用于全身型重症肌无力治疗

2025年4月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准强生公司研发的IMAAVY™（nipocalimab-aahu）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR+）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK+）抗体阳性的12岁及以上成人和儿童全身型重症肌无力（gMG）患者。这一里程碑式的批准为全球超过10万名gMG患者提供了全新的治疗选择。IMAAVY™是首个且目前唯一获批用于上述两种抗体阳性gMG患者的FcRn（新生儿Fc受体）抑制剂，标志着重症肌无力治疗领域的重大突破。

药品基本信息

IMAAVY™（nipocalimab-aahu）是一种靶向新生儿Fc受体（FcRn）的单克隆抗体，通过抑制FcRn与免疫球蛋白G（IgG）的结合，加速体内致病性自身抗体的降解，从而减少其在血液循环中的浓度。这一机制直接针对重症肌无力的核心病理生理过程——自身抗体介导的神经肌肉接头传递障碍。

药品的开发基于对gMG发病机制的深入研究。在gMG患者中，异常产生的自身抗体（如抗AChR抗体或抗MuSK抗体）会攻击神经肌肉接头处的关键蛋白，导致肌肉收缩信号传递受阻，引发肌无力和易疲劳等症状。传统治疗手段如胆碱酯酶抑制剂、免疫抑制剂或血浆置换等，虽能部分缓解症状，但往往伴随显著副作用或疗效不足。IMAAVY™的诞生填补了这一领域的未满足需求。

临床研究数据

FDA的批准主要基于关键性III期临床试验Vivacity-MG3的研究结果。该试验是迄今为止所有FcRn抑制剂注册试验中随访时间最长的研究，评估了IMAAVY™在成人gMG患者中的疗效和安全性。试验数据显示：

• 疗效指标：与安慰剂组相比，接受IMAAVY™治疗的患者在重症肌无力日常生活活动评分（MG-ADL）和定量重症肌无力评分（QMG）方面表现出统计学意义的显著改善。
• 抗体水平：治疗组患者血清中致病性IgG抗体水平平均降低超过70%，且效果持续至治疗周期结束。
• 安全性：常见不良反应包括轻度至中度头痛、上呼吸道感染和注射部位反应，未报告严重感染或免疫抑制相关事件。

值得注意的是，IMAAVY™在抗AChR抗体阳性与抗MuSK抗体阳性患者中均显示出疗效，这为其成为广谱gMG治疗药物提供了坚实基础。

治疗优势与临床意义

IMAAVY™的获批为gMG患者提供了多重临床价值：

靶向治疗机制
作为FcRn抑制剂，IMAAVY™选择性降低致病抗体水平，而非广泛抑制免疫系统。这种精准作用机制可能减少传统免疫抑制剂（如糖皮质激素或环磷酰胺）导致的感染风险或代谢紊乱。

长效性与便利性
临床数据显示，IMAAVY™的半衰期允许每两周或每月一次的给药方案，显著优于需频繁输注的血浆置换或静脉注射免疫球蛋白（IVIG）。这一特性有望改善患者依从性并降低治疗负担。

儿科患者适用性
IMAAVY™是首个获批用于12岁及以上青少年gMG患者的FcRn抑制剂。此前，这一年龄群体往往面临治疗选择有限的困境，IMAAVY™的批准为青少年患者提供了重要的新选择。

专家观点与行业评价

美国肌肉萎缩协会（MDA）首席执行官Donald S. Wood博士指出：“IMAAVY™的批准是重症肌无力治疗领域的重要进步。随着每一种新疗法的出现，我们距离实现个性化医疗和可及性护理更近一步，使患者能够更好地控制症状并改善生活质量。”

UCI Health著名神经学家Tahseen Mozaffar博士是IMAAVY™临床研发的重要参与者，他评价道：“IMAAVY™为gMG患者提供了又一种安全的治疗选择，扩大了现有FcRn拮抗剂的应用范围。这类药物正在改变神经科医生对重症肌无力的管理方式。”

IMAAVY™（nipocalimab-aahu）的FDA批准标志着重症肌无力治疗进入精准靶向时代。其独特的FcRn抑制机制、显著的抗体降低能力以及适用于成人和青少年的广谱疗效，使其成为gMG药物史上的重要里程碑。对于长期面临治疗困境的患者群体而言，IMAAVY™不仅是一种新药，更是改善生活质量和疾病预后的新希望。

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