2026年8月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准BESREMi（ropeginterferon alfa-2b-njft）用于治疗成人原发性血小板增多症（ET）。此次批准使BESREMi成为近30年来首个获得FDA批准用于该适应症的新疗法。该药物适用于成人ET患者，不限基因型或疾病状态，包括新诊断且未接受过降细胞治疗的患者。
BESREMi是一种长效干扰素类药物，采用新型单聚乙二醇化技术以延长半衰期，设计为每两周给药一次。其作用机制旨在靶向骨髓中的疾病驱动细胞，在降低升高的血小板计数的同时减少疾病负荷，这与主要聚焦于控制血小板计数和症状的传统疗法有所区别。
此次批准主要基于全球性III期SURPASS-ET临床试验的结果。该试验在174名对羟基脲耐药或不耐受的成人ET患者中，比较了BESREMi与阿那格雷的疗效与安全性。研究达到了主要疗效终点，在治疗第9个月和第12个月，BESREMi组的持久改良欧洲白血病网（ELN）缓解率为37.4%，而阿那格雷组为3.6%。在完成了研究的患者中，BESREMi组有1例患者发生血栓栓塞事件，而阿那格雷组有10例。其他数据显示，BESREMi组在血小板计数控制、脾脏大小稳定或改善以及症状负荷减轻方面均优于阿那格雷组。在分子学反应方面，BESREMi组患者的JAK2 V617F等位基因负荷平均下降，而阿那格雷组则出现上升。
在安全性方面，BESREMi的处方信息包含黑框警告，提示干扰素α产品可能导致或加重严重或危及生命的神经精神、自身免疫、缺血和感染性疾病。在SURPASS-ET试验中，BESREMi组3级或以上不良事件发生率为23%，严重不良事件发生率为14%，治疗终止率为5%；阿那格雷组对应的发生率分别为34%、30%和20%。BESREMi组报告的最常见不良反应包括转氨酶升高、贫血、发热、细菌感染、瘙痒和体重下降。
BESREMi此前已在美国获批用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。此次批准将BESREMi的适应证扩展至ET，该产品预计在获批后即在美国上市。
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