29
11月
pz-cel治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症获FDA优先审查
隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）作为一种罕见的结缔组织疾病，一直令医学界关注。近期，Abeona Therapeutics Inc. 宣布其生物制剂 pz-cel（prademagene zamikeracel，EB-101）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查，为RDEB患者带来新的曙光。 关于pz-cel RDEB是由COL7A1基因突变引起的罕见疾病，其特征是广泛的水泡和严重的皮肤伤口。COL7A1基因突变导致无法产生功能性的VII型胶原，而这种胶原蛋白对于皮肤的正常结构至关重要。pz-cel作为一种自体细胞疗法，由表皮片组成，旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自... 查看详情
29
11月
一线治疗Aumolertinib联合Anlotinib在EGFR突变NSCLC脑转移中取得疗效
肺癌一直是全球范围内最常见和致命的癌症之一。近期一项前瞻性、单臂、2期临床研究（NCT04978753）的初步发现表明，在EGFR突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗中，将EGFR TKI aumolertinib与VEGF TKI anlotinib（AL3818）联合使用对脑转移具有内脑效应。 研究结果 在2023年IASLC世界肺癌大会上发布的研究结果显示，可评估的患者（n = 39）在中位随访8.8个月（范围3.0-30.2）时，总体反应率（ORR）为62.5%（95% CI，45.8%-77.3%），疾病控制率（DCR）为97.5%（95% CI，86.8%-99.9%）。... 查看详情
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11月
Lumykras在KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者中的长期疗效
肺癌作为最常见的癌症之一，一直是医学研究的焦点。近期进行的 CodeBreaK 100 研究带来了令人振奋的消息，该研究关注的是一种名为Lumykras/Lumakras（索托拉西布，sotorasib）的治疗药物，针对 KRAS 基因中的 G12C 突变进行治疗。KRAS G12C 突变被发现与肺癌的发展和生长密切相关。本文将对 CodeBreaK 100 研究的主要结果进行简明扼要的解读。 研究背景 CodeBreaK 100 研究纳入了174名患有晚期非小细胞肺癌的患者，这是一项针对 KRAS G12C 突变的治疗药物 Lumykras的研究。KRAS G12C 突变是导致肺癌发展的一种... 查看详情
28
11月
Obe-Cel治疗成年患者的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病已向FDA提交申请
在白血病治疗领域，一种新的希望正在逐渐浮现。近日，一项生物制品许可申请（BLA）已经提交给美国食品和药物管理局（FDA），申请批准obecabtagene autoleucel（Obe-Cel）用于治疗成年患者的复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。 临床试验结果 这一申请得到了来自2期FELIX试验（NCT04404660）的最新结果的支持，这些结果于2023年ASCO年会上进行了介绍。根据结果显示，在随访中位数为9.5个月（范围1.9-19.0）的情况下，接受Obe-Cel输注的患者（n = 94）达到了76%的总体反应率（ORR）（95% CI，66%-84%； P <... 查看详情
28
11月
EMA验证了Tepkinly(Epcoritamab)在复发/难治性滤泡性淋巴瘤中的应用
在治疗淋巴瘤领域，一项备受瞩目的决定为那些曾经束手无策的患者带来了新的曙光。近日，欧洲药品管理局（EMA）正式确认了一项关于Epkinly（Epcoritamab）的Type II申请，该申请旨在为至少接受过两种全身治疗方案的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者提供新的治疗选择。这一好消息是AbbVie公司通过新闻发布会宣布的，同时该公司还宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已为同一适应症授予了突破性疗法地位（BTD）。 临床试验结果支持 Epkinly（Epcoritamab）的突破性地位以及EMA的Type II申请得到了来自第1/2期EPCORE NHL-1试验（NCT03625037）的积极结... 查看详情
28
11月
FDA授予Epkinly(Epcoritamab)在滤泡性淋巴瘤中的突破性药物地位
在治疗淋巴瘤的领域里，一项突破性的决定为成年患有复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的患者带来了新的曙光。美国食品和药物管理局（FDA）正式授予Epkinly（Epcoritamab）突破性药物地位，为那些已接受两种或两种以上全身治疗线路的患者提供了一种新的治疗选择。这一突破性的决定意味着Epkinly（Epcoritamab）在治疗该疾病的研究和开发中迈出了关键的一步。 突破性药物地位的背后 Epkinly（Epcoritamab）是一种正在研究中的T细胞结合的双特异性抗体，该药物的突破性药物地位基于来自第1/2期EPCORE NHL-1研究（NCT03625037）的研究结果。该研究的积极结果... 查看详情
28
11月
Blenrep联合地塞米松改善复发难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期
2023年11月27日，第三期DREAMM-7试验的结果显示，Blenrep（Belantamab Mafodotin）与Velcade（Bortezomib）联合地塞米松作为复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的二线治疗，相较于Daratumumab（Darzalex）与地塞米松，在无进展生存期（PFS）方面取得了显著改善。这一发现为多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择，尤其是在第一次复发后，具有显著的疗效，而且具有创新的治疗机制。 关键试验结果 DREAMM-7试验是一项多中心、开放标签的随机研究，旨在探讨Blenrep与地塞米松相对于Daratumumab加地塞米松在RRMM患者中的安全性... 查看详情
28
11月
研究发现戒烟后十年内死亡率下降
2023年11月27日，一项发表在《JAMA内科学》杂志上的研究发现，戒烟后的第一个十年内，前吸烟者可以避免一半以上与当前吸烟相关的心血管、癌症和呼吸系统的超常死亡率。这一研究由美国癌症协会的Blake Thomson博士和Farhad Islami博士领导，对与戒烟年限和死亡率之间的关系进行了深入的探讨。 戒烟与超常死亡率的关系 研究涵盖了25至89岁的438,015名个体，追踪了500万人年的时间，共发现了11,860例心血管病、10,935例癌症和2,060例呼吸系统死亡。与从未吸烟者相比，目前吸烟者的心血管、癌症和呼吸系统死亡率比分别为2.30、3.38和13.31。戒烟后的前吸烟者在... 查看详情
28
11月
长期使用ADHD药物与心血管疾病风险增加有关
2023年11月27日，一项发表在《JAMA精神病学》杂志上的研究发现，长期使用注意力缺陷/多动障碍（ADHD）药物与心血管疾病（CVD）的风险增加相关，尤其是高血压。这一研究在瑞典的6至64岁的个体中进行，对那些在2007年1月1日至2020年12月31日期间首次被诊断为ADHD或使用ADHD药物的人进行了病例对照研究。 长期ADHD药物使用与心血管疾病风险的关联 由卡罗琳斯卡医学院的博士Le Zhang领导的研究小组共匹配了10,388名患有心血管疾病的个体和51,672名无心血管疾病的对照个体。与非使用相比，长期使用ADHD药物的累积时间与心血管疾病的风险增加相关（分别为1到不超过2年、... 查看详情
28
11月
DA批准Ogsiveo（nirogacestat）用于患有硬纤维瘤的成人患者
2023年11月27日，SpringWorks Therapeutics, Inc.宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服γ分泌酶抑制剂Ogsiveo™（Nirogacestat）用于治疗需要全身治疗的成年患者的进展性硬纤维瘤。这标志着患有硬纤维瘤的患者迎来了第一个FDA批准的治疗方案，为这一罕见疾病的治疗带来了新的希望。 Ogsiveo的重要性 Ogsiveo是一种口服γ分泌酶抑制剂，已被FDA批准用于治疗患有进展性硬纤维瘤的成年患者。该药物获得了突破性疗法、快速通道和孤儿药物认定，为硬纤维瘤患者提供了全新的治疗选择。 SpringWorks首席执行官Saqib Islam表示：“... 查看详情
