美国FDA加速批准Beqalzi(索托克拉片)用于复发或难治性套细胞淋巴瘤治疗

2026年5月13日（美国东部时间），美国食品药品监督管理局授予Beqalzi（sonrotoclax，索托克拉片）加速批准，用于治疗接受过至少两线全身治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者。此次批准使Beqalzi成为美国首个且目前唯一一款专门针对复发或难治性套细胞淋巴瘤获批的BCL2抑制剂，也是近十年来美国市场上首款全新的BCL2抑制剂。

Beqalzi是一款新一代BCL2抑制剂，其设计目的是增强对BCL2蛋白的抑制作用，相比同类早期药物，具有更高的效力和选择性，且药代动力学特征更优，有望提升疗效、耐受性和用药便利性。作为一种高选择性的BCL2蛋白小分子抑制剂，Beqalzi的作用机制是与BCL2蛋白结合，取代并释放促凋亡蛋白与BCL2蛋白的结合，进而引发线粒体外膜通透性增加和半胱天冬酶的活化，帮助恢复肿瘤细胞的凋亡过程，从而实现对肿瘤细胞的靶向抑制，同时对正常细胞的伤害较小。其独特的药代动力学特征还包括半衰期短且无体内蓄积，这使得医生可以更灵活地调整剂量，在出现不良反应时能够快速应对，同时理论上可降低长期用药的毒副作用风险，提升患者耐受性。

此次加速批准的依据来自一项1/2期临床试验，该试验为单臂、多中心研究，共纳入103名既往接受过抗CD20治疗和布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者。疗效评估由独立审查委员会根据卢加诺标准进行，主要基于总缓解率和缓解持续时间。试验结果显示，该药物的总缓解率为52%（95%置信区间：42-62），其中完全缓解率为16%（95%置信区间：9.1-24.0）；中位缓解时间为1.9个月，在中位随访11.9个月（随访仍在进行中，尚未完全成熟）的情况下，中位缓解持续时间为15.8个月（95%置信区间：7.4个月至无法评估）。

美国食品药品监督管理局此前已授予Beqalzi针对该适应症的突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定，认可了该药物在布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂治疗后进展的患者群体中存在的高度未满足医疗需求——这类患者的治疗选择有限，预后通常较差。此次加速批准的持续有效性取决于正在进行的确证性临床试验能否证实其临床获益，该确证性试验目前仍在开展中。

Beqalzi目前已在中国获批，用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤以及既往接受过至少一线包含布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂的全身治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者。此外，欧洲药品管理局及其他全球监管机构目前也正在审核Beqalzi治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的1/2期研究数据。美国食品药品监督管理局还授予了Beqalzi用于治疗华氏巨球蛋白血症的快速通道认定，以及用于治疗华氏巨球蛋白血症、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征成年患者的孤儿药认定。目前，相关研究还在探索Beqalzi与其他药物联合使用的潜力，用于治疗慢性淋巴细胞白血病，相关最新数据预计将在2026年美国临床肿瘤学会年会上公布。截至目前，已有超过2200名患者入组该药物的全球开发项目。

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