FDA授予淀粉样蛋白清除疗法coramitug治疗ATTR-CM的快速通道资格

2026年4月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予在研药物coramitug（PRX004）快速通道资格，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。Coramitug是一种人源化单克隆抗体，作为淀粉样蛋白清除疗法，其作用机制为结合错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR），通过抗体介导的吞噬作用促进心脏组织中淀粉样蛋白沉积物的清除，同时不影响天然TTR四聚体，这一机制与现有稳定TTR四聚体或沉默TTR生成的ATTR-CM治疗药物存在差异。

此次快速通道资格的授予基于coramitug的2期临床试验数据。该试验为随机、多中心、双盲、安慰剂对照设计，共纳入104名ATTR-CM患者，受试者中位年龄77岁，93%为男性，84%属于纽约心脏协会II级，13%为变异型ATTR-CM。研究将受试者按1:1:1比例随机分组，分别接受coramitug 10mg/kg、60mg/kg或安慰剂治疗，所有患者均在标准治疗基础上每4周进行一次静脉输注，持续52周。试验主要终点指标为6分钟步行测试（6-MWT）和N末端脑钠肽前体（NT-proBNP）从基线至第52周的变化值。

2期临床试验结果显示，与安慰剂相比，coramitug 60mg/kg剂量组可使NT-proBNP水平显著降低48%，95%置信区间为-65%至-22%，P=0.0017，同时该剂量组还改善了超声心动图相关参数。试验期间，coramitug整体耐受性良好，两个剂量组均未出现新的安全性信号，不过10mg/kg剂量组未观察到NT-proBNP的显著改善，且两个剂量组对6分钟步行测试结果的改善均未达到统计学意义。

目前，coramitug的3期CLEOPATTRA临床试验正在开展，该试验计划纳入约1280名ATTR-CM患者，旨在进一步评估药物的疗效与安全性，预计2029年完成主要研究终点。FDA的快速通道资格适用于治疗严重疾病且满足未竟医疗需求的在研药物，获得该资格后，coramitug可与FDA进行更频繁的沟通交流，且具备滚动审评的可能性，有望加快其获批上市进程。当前，FDA尚未批准任何淀粉样蛋白清除类疗法用于ATTR-CM治疗，coramitug的研发推进将为该疾病患者提供新的治疗选择。

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