02
11月
Vimseltinib在腱鞘巨细胞瘤患者25周ORR中显示出显著的改善
2023年11月1日，根据MOTION研究的阶段3临床试验，瑞士制药公司Vimseltinib（DCC-3014）在治疗无法手术切除的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者中表现出显著的疗效。该研究不仅实现了25周的客观反应率（ORR）主要终点，还在关键次要终点上取得了统计学显著和临床上有意义的改善。这一突破将为TGCT患者带来新的治疗选择。 主要终点和次要终点的显著改善 根据截止日期为2023年8月22日的数据，MOTION研究的主要终点是25周ORR，结果显示，通过Vimseltinib治疗的TGCT患者（DCC-3014）的25周ORR达到了40%（95% CI，29%-51%），而接受安慰剂治疗... 查看详情
02
11月
FDA顾问认为镰状细胞病新基因疗法Exa-cel是安全的
2023年11月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）的顾问委员会发布了一项重要决定：他们认为新的镰状细胞病基因疗法Exa-cel是安全的，这为其在12月初获得全面批准铺平了道路。此前，FDA已经确认了这一疗法的有效性。 Exa-cel是由美国波士顿的Vertex制药公司和瑞士的CRISPR Therapeutics公司开发的，它可以解除镰状细胞病患者骇人的症状。如果一切顺利，预计在12月8日之前获得批准，这将成为第一个利用CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病的药物。 然而，这并不是唯一即将面世的镰状细胞病新疗法：到了12月20日，FDA还将决定是否批准一种由马萨诸塞州萨默维尔的Bluebir... 查看详情
02
11月
研究证实了新型关节炎药物JAK抑制剂的有效性
最新研究表明，新一代口服药物对于类风湿性关节炎（RA）在“真实世界”中表现出了相当好的疗效，尽管一度存在疑虑。这项研究对622名RA患者进行了调查，发现大多数人在使用名为JAK抑制剂的药物后病情得到了控制。这些药物属于关节炎治疗的新药类别，与许多其他RA药物不同的是，它们是口服药物，而不是注射或输液。 在美国，已批准了三种JAK抑制剂，包括托法替尼（Xeljanz）、巴瑞替尼（Olumiant）和乌帕替尼（Rinvoq）。这些药物主要用于那些对传统的关节炎药物无法获得缓解或无法耐受的患者。 尽管JAK抑制剂在临床试验中已经被证明有效，但人们一直对这种疗效是否会在“真实世界”中得到验证存在疑虑。... 查看详情
01
11月
阿那白滞素(Kineret，Anakinra)治疗痛风急性发作的疗效与安全性评估
痛风急性发作是一种疼痛和炎症性关节疾病，对患者的生活质量造成了严重影响。随着医学研究的不断进展，阿那白滞素（Anakinra）这一IL-1（白细胞介素-1）受体拮抗剂引起了广泛的关注，因其对痛风急性发作的治疗潜力。IL-1在痛风急性发作的炎症反应中发挥关键作用，因此，阿那白滞素作为一种针对IL-1的生物制剂，可能对缓解痛风急性发作的症状具有显著的疗效。 然而，尽管阿那白滞素在临床试验中表现出良好的疗效和耐受性，还有一些潜在的问题和挑战需要进一步研究。本文将综合评估阿那白滞素治疗痛风急性发作的疗效和安全性，以便更全面地了解这一治疗方法的潜力。 痛风急性发作的治疗挑战 痛风急性发作是一种关节炎性疾... 查看详情
31
10月
新研究揭示卡博替尼Cabometyx(cabozantinib)对神经内分泌肿瘤的显著疗效
Exelixis Inc.最近宣布了来自CABINET研究的详细结果，该研究是一项重要的III期临床试验，评估了Cabozantinib（Cabometyx）与安慰剂在两组先前接受治疗的神经内分泌肿瘤患者中的疗效：一组是晚期胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）患者，另一组是晚期非胰腺性神经内分泌肿瘤（epNET）患者。 这项研究取得了每组主要目标，显示出Cabozantinib为pNET和epNET患者提供了显著改善的中位无进展生存期（PFS）。这些数据是由临床试验联盟在2023年欧洲医学肿瘤学协会（ESMO）大会上的“NETs and Endocrine Tumours”专题报告会上公布的。 神经... 查看详情
31
10月
Lumykras(Sotorasib)联合治疗转移性结直肠癌的结果明显更好
最新数据表明，一种新的治疗方法在转移性KRAS G12C突变的结直肠癌患者中取得了显著的临床成果。这一方法采用了KRAS G12C抑制剂索托拉西布sotorasib(Lumykras,Lumakras) 与EGFR抑制剂Vectibix的联合应用，结果显示，与标准治疗相比，这种联合治疗显著改善了疾病的无进展生存期。这一研究成果于2023年在马德里举行的欧洲医学肿瘤学协会（ESMO）年会上发布，并已刊登在备受尊重的《新英格兰医学杂志》上。 新疗法取得显著进展 对于转移性结直肠癌患者来说，KRAS G12C突变一直被认为是难以治疗的复杂病例。然而，瑞典隆德大学医院的肿瘤学专家Jakob Eberh... 查看详情
31
10月
Atrasentand的III期研究显示IgA肾病患者蛋白尿减少
在医疗领域，突破性的临床试验结果总是备受期待的好消息，特别是对于那些饱受疾病困扰的患者和医疗科研人员。最近，诺华制药公司（Novartis）宣布了来自其关键临床试验的积极消息，这将对IgA肾病（IgAN）患者的治疗带来新的曙光。这个新的药物叫做Atrasentan，在一项临床三期试验（Phase III ALIGN study）中表现出了引人注目的成果。 IgA肾病：一种进展性的肾病 IgA肾病是一种进展性的肾脏疾病，主要影响年轻成年人，是慢性肾病和全球肾功能衰竭的主要原因之一。有多达30％的IgAN患者在10年内会进展至肾功能衰竭，这对他们的生活和健康造成了巨大威胁。因此，寻找有效的治疗方案... 查看详情
30
10月
Mazdutide 9毫克治疗肥胖的强大减肥功效、多重代谢益处和良好的安全性
2023年10月29日，Innovent Biologics公司宣布了Mazdutide 9毫克在中国肥胖患者身上的阶段二研究结果。这一研究显示，Mazdutide 9毫克在治疗中度至重度肥胖患者中，具有显著的减重效果、良好的安全性和多重代谢益处。这为中国肥胖患者提供了一种替代性长期减重治疗的选择，而无需进行代谢手术。 阶段二研究的设计 这项阶段二研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估9毫克Mazdutide在中国肥胖患者中的疗效和安全性。该研究包括80名患者，以3:1的比例随机分配到Mazdutide 9毫克组或安慰剂组。研究的主要终点是治疗24周后与安慰剂相比基线体重的百分比变化。... 查看详情
29
10月
玛伐凯泰(Camzyos/Mavacamten)治疗肥厚型心肌病安全有效
心血管疾病一直是全球范围内的重大健康挑战之一，而肥厚型心肌病（HCM）是其重要的子类之一。随着科学技术的不断进步，医学界一直在寻求改进和创新的治疗方法。近期，针对中国患者的一项临床试验为治疗肥厚型心肌病的领域带来了重要的突破。这项试验研究了一种名为玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）的药物，其安全性和有效性在试验中取得了显著的进展。 改善患者生活质量：玛伐凯泰的安全性和有效性 这项3期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估玛伐凯泰对中国梗阻性HCM患者的疗效和安全性。试验的结果表明，在第30周时，与安慰剂相比，玛伐凯泰显著改善了多个关键指标，包括左室流出道压差、纽约心... 查看详情
28
10月
Padcev-Keytruda组合可提高膀胱癌患者的生存率
膀胱癌是一种恶性肿瘤，通常需要采用铂类化疗作为一线治疗。然而，近期在欧洲医学肿瘤学学会（ESMO）大会上宣布的一项重要研究结果表明，将免疫治疗药物Keytruda（帕博利珠单抗）与抗体-药物复合物Padcev（恩诺单抗）联合应用，可以显著提高膀胱癌患者的生存期，这一进展令人振奋。 膀胱癌的严峻挑战 膀胱癌是一种恶性肿瘤，起源于泌尿系统的内膜组织。对于许多患者来说，膀胱癌往往在早期没有典型症状，导致晚期诊断，且已经扩散。传统上，一线治疗通常包括铂类化疗，如顺铂。然而，化疗治疗患者往往伴随着严重的不良反应，患者急需更有效和更温和的治疗方法。 Keytruda-Padcev联合疗法：显著延长生存期 ... 查看详情
