08
7月
欧盟CHMP建议批准Odronextamab用于滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤
在全球癌症治疗领域，研发新药物一直是一个备受关注的热点话题。近期，欧洲药品管理局（EMA）下属的人用药品委员会（CHMP）对Odronextamab这一新药物表示了积极的意见，建议给予有条件的市场授权。这一决定的基础是两项关键临床试验ELM-1和ELM-2的研究结果，证明了Odronextamab在治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中的潜力。本文将深入分析这些研究成果，并探讨其对临床治疗的意义。 一、Odronextamab简介 Odronextamab是一种新型的抗体药物，旨在针对复发或难治性滤泡性淋巴瘤和DLBCL。滤泡性淋巴瘤和DLBCL是两种常见的B细胞非... 查看详情
07
7月
2024年6月FDA的批准与进展回顾
随着众多进展、批准以及各类治疗的快速推进，2024年6月对FDA来说是一个重要的月份。 值得注意的是，imetelstat（Rytelo）获批用于治疗不适合红细胞生成刺激剂（ESA）的低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者的输血依赖性贫血。几天后，osimertinib（Tagrisso）获得FDA的优先审评，用于化疗放疗后不可切除的III期EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Selpercatinib（Retevmo）获批用于需要全身治疗且对放射性碘治疗无效的进展期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。此外，durvalumab（Imfinzi）联合化疗获批用于治疗错配修复缺陷的子宫内... 查看详情
06
7月
Vabysmo(faricimab,法瑞西单抗)治疗黄斑变性及黄斑水肿获美国FDA批准
2024年7月5日，瑞士制药巨头罗氏（Roche）在巴塞尔宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了其创新药物Vabysmo（faricimab，法瑞西单抗）6.0 mg单剂量预填充注射器（PFS）。该药物将用于治疗新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病黄斑水肿（DME）和视网膜静脉阻塞（RVO）引起的黄斑水肿。值得一提的是，这三种严重的视网膜疾病合计影响了全球近8000万人，Vabysmo PFS的问世为这些患者带来了新的治疗希望。 视网膜疾病的全球挑战 视网膜疾病是导致全球视力丧失的主要原因之一。特别是新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病黄斑水肿（D... 查看详情
06
7月
奥希替尼(Tagrisso)联合化疗用于非小细胞肺癌在欧盟获批
2024年7月6日，阿斯利康公司（AstraZeneca）发布了一则重磅消息：其创新药物Tagrisso（Osimertinib，奥希替尼）联合培美曲塞（pemetrexed）和铂类化疗，已在欧盟获得批准，成为晚期表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者的一线治疗新选择。这一决定不仅标志着医学研究的重大进步，也为无数患者带来了新的希望。 批准背景及临床试验数据 此次欧盟批准的依据，主要源于一项关键的FLAURA2临床三期试验，该研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》。该试验显示，与单独使用Tagrisso相比，Tagrisso与化疗联合使用可显著降低疾病进展或死亡的风... 查看详情
05
7月
Talvey(Talquetamab)治疗复发/难治性多发性骨髓瘤在韩国获批
2024年7月2日，韩国医药界迎来了一个振奋人心的消息：强生（Johnson & Johnson）韩国公司宣布，其创新双特异性抗体药物Talvey(Talquetamab)在韩国正式获批上市，用于单药治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。这一消息无疑为那些已经接受过多种治疗手段但疗效不佳的患者带来了新的希望。 一、研究与批准 Talvey(Talquetamab)的获批并非偶然，而是基于强有力的临床研究数据。MonumenTAL-1研究是这一里程碑的基石。该研究评估了Talvey(Talquetamab)的两种不同剂量方案：每周一次0.4 mg/kg和每两周一次0.8 mg/kg，针对... 查看详情
04
7月
FDA授予Radspherin用于治疗卵巢癌腹膜转移的快速通道认证
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Radspherin用于治疗卵巢癌腹膜转移的快速通道认证，这标志着这一创新疗法在癌症治疗领域的重要突破。Radspherin是一种alpha辐射微粒悬浮液，专为局部治疗体腔内的转移性癌症而设计。与传统的全身治疗不同，Radspherin通过在目标体腔内注入放射性微粒，提供局部放射药物治疗，从而将辐射暴露限制在癌变区域，最大限度地减少对健康组织的影响。这种独特的治疗方式不仅提高了治疗的精准性，还显著减少了副作用。 临床试验与安全性分析 在正在进行的RAD-18-001临床试验中，Radspherin显示出良好的耐受性，且在推荐剂量7MBq下未发现剂量限制... 查看详情
04
7月
度普利尤单抗(Dupixent,达必妥)治疗慢性阻塞性肺疾病在欧盟获批
2024年7月3日，全球制药巨头赛诺菲与再生元联合宣布，他们共同研发的度普利尤单抗dupilumab（Dupixent，达必妥）获得了欧洲药品管理局（EMA）的批准，用于治疗那些以血嗜酸性粒细胞水平升高为特征的难治性慢性阻塞性肺病（COPD）患者。这个消息为那些在传统治疗方法上未能得到有效控制的患者带来了新的希望。 一、新的治疗选择：度普利尤单抗的批准 此次批准的背后是BOREAS和NOTUS两项关键研究的积极结果。这两项研究分别在939名和935名患者中展开，显示出度普利尤单抗在减少COPD急性发作频次和改善肺功能方面的显著效果。在BOREAS研究中，度普利尤单抗组患者在52周内的中重度CO... 查看详情
03
7月
替雷利珠单抗(Tevimbra)联合化疗显著延长食管鳞状细胞癌患者的总生存期
食管鳞状细胞癌（ESCC）是一种侵袭性很强的恶性肿瘤，治疗选择有限，预后较差。近年来，免疫治疗在多种癌症中的应用取得了显著进展。RATIONALE-306试验是一项全球性、随机、双盲的III期临床试验，旨在评估替雷利珠单抗Tislelizumab(Tevimbra)联合化疗与安慰剂联合化疗在局部晚期不可切除或转移性ESCC患者中的疗效和安全性。本试验中，替雷利珠单抗(Tevimbra)的加入是否能够显著延长患者的总生存期（OS）成为研究的核心问题。 研究设计与方法 在RATIONALE-306试验中，患者被随机分为两组，一组接受每三周一次的替雷利珠单抗(Tevimbra)（200mg）联合化疗... 查看详情
03
7月
Kisunla(donanemab-azbt,多纳单抗)用于治疗早期症状性阿尔茨海默病获FDA批准
礼来公司（Eli Lilly and Company）在7月2日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研发的药物Kisunla（多纳单抗，donanemab-azbt）用于治疗出现早期症状的阿尔茨海默病（AD）患者。Kisunla适用于轻度认知障碍（MCI）和轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病患者，并且需要确认患者存在淀粉样蛋白病理。预计Kisunla将在未来几周内上市。 阿尔茨海默病的病理特点 阿尔茨海默病是一种不可逆的渐进性脑部疾病，其具体病因尚不完全明确。然而，研究表明，这种疾病的一个显著特征是大脑中β淀粉样蛋白斑块的积聚。这些β类淀粉样蛋白会堆积形成斑块，进而导致与阿尔茨海默病相关的记... 查看详情
03
7月
Crinecerfont治疗先天性肾上腺增生症获FDA优先审查
近日，Neurocrine Biosciences, Inc.宣布，美国FDA已接受其新药Crinecerfont的两项新药申请，并授予其优先审查资格。该药物旨在治疗典型先天性肾上腺增生症(CAH)的儿童、青少年和成人，分别针对胶囊和口服溶液两种剂型。预计FDA将在2024年12月底完成审批，为这种罕见的遗传疾病带来新的治疗希望。 先天性肾上腺增生症（CAH）的现状 先天性肾上腺增生症（CAH）是一种由遗传突变引起的罕见疾病，主要表现为体内关键酶的缺乏，导致肾上腺激素生产的异常。约95%的CAH病例是由21-羟化酶（21-OHD）缺乏引起的。这种酶缺乏使得患者无法正常生产皮质醇和醛固酮，从而引... 查看详情
