FDA接受Plozasiran用于家族性乳糜微粒血症综合征的新药申请

美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年1月17日宣布，已接受Arrowhead Pharmaceuticals公司提交的Plozasiran新药申请（NDA），用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（Familial Chylomicronemia Syndrome, FCS）。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA将于2025年11月18日完成审查并作出决定。本次申请的接受是基于Plozasiran在III期PALISADE研究中取得的积极结果，FDA还确认无需召开咨询委员会会议。

Plozasiran 的研发与治疗潜力

Plozasiran 是一种首创的RNA干扰（RNAi）疗法，由Arrowhead Pharmaceuticals设计，用于降低血液中与甘油三酯水平升高相关的载脂蛋白C-III（Apolipoprotein C-III, APOC3）。该药物已在多项临床试验中展现出显著降低甘油三酯和其他致动脉粥样硬化脂蛋白水平的能力，特别是在家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）、重度高甘油三酯血症（MUIR研究）以及混合型高脂血症（CAPITAN研究）等多种疾病中的疗效令人瞩目。

家族性乳糜微粒血症综合征的疾病特征与治疗需求

FCS是一种罕见而严重的遗传性疾病，其特征为甘油三酯水平异常升高（≥880 mg/dL），这大幅增加了急性胰腺炎的风险，并可能导致长期并发症，如糖尿病和认知问题。目前，针对FCS的治疗选择极为有限，因此开发新型疗法以满足患者的医疗需求尤为迫切。

PALISADE研究的关键成果

III期PALISADE研究是Plozasiran NDA提交的主要依据。这项试验纳入了75名FCS患者，随机分配至接受25 mg或50 mg的Plozasiran治疗组，或安慰剂对照组，每三个月注射一次。在试验的第10个月，研究达到了主要终点，即患者空腹甘油三酯水平与基线相比的百分比变化。结果显示，25 mg剂量组的甘油三酯水平中位数下降了80%，显著优于安慰剂组。

次要终点分析同样显示，Plozasiran治疗组在急性胰腺炎风险方面较安慰剂组显著降低了83%。此外，该药物在试验期间表现出良好的耐受性，常见不良事件包括腹痛、新冠病毒感染、鼻咽炎和恶心。

临床开发的多重支持与计划

Plozasiran的NDA还获得了多项早期研究的支持，例如SUMMIT计划中的II期临床试验提供了额外的确认性证据。值得注意的是，FDA此前已授予Plozasiran用于FCS治疗的突破性疗法认定、孤儿药资格和快速通道资格。这些认定进一步表明该药物在满足未被满足的医疗需求方面的重要性。

Arrowhead Pharmaceuticals计划在2025年向其他监管机构提交额外申请，以进一步推动Plozasiran的全球上市。公司首席执行官Chris Anzalone博士表示：“我们正全力以赴，为Plozasiran的高效上市做准备，期待FDA的审查与批准。”

Plozasiran的意义

Plozasiran的成功开发不仅为FCS患者带来了新的治疗希望，也标志着RNA干扰疗法在罕见疾病领域的潜力逐步显现。通过靶向降低APOC3，该药物有望显著改善FCS患者的临床结局，同时也为重度高甘油三酯血症和混合型高脂血症等疾病的治疗开辟了新路径。

未来，随着全球多地监管申请的推进以及更多III期试验的展开，Plozasiran可能成为甘油三酯相关疾病领域的颠覆性疗法，为广泛患者群体提供长期健康保障。

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