Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)说明书

 【Skytrofa生产企业】

Ascendis Pharma公司

【Skytrofa适应症】

Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) 是一种人生长激素，适用于治疗年龄在1岁及以上、体重至少11.5公斤且因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的儿童。

【Skytrofa规格】

Skytrofa可供使用的规格为每片含有3 mg、3.6 mg、4.3 mg、5.2 mg、6.3 mg、7.6 mg、9.1 mg、11 mg 和 13.3 mg 的 lonapegsomatropin-tcgd。

【Skytrofa作用机制】

生长激素已成为治疗儿童生长激素缺乏症的标准疗法。然而，每日给药是一种负担。生长激素与细胞膜上的生长激素受体结合，从而导致骨骼生长、肌肉生长和脂肪分解。

Skytrofa中的活性成分lonapegsomatropin是一种由三种成分组成的药物：生长激素（somatropin）、一种惰性载体以及连接生长激素和载体的连接体。该载体具有保护作用，可最大限度地减少激素通过尿液的排泄和分解。

Skytrofa被设计为以特定速率释放生长激素，使其能够与人体正常产生的生长激素以及每日生长激素治疗类似地发挥作用。

【Skytrofa上市许可】

Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd) 已获以下机构批准用于治疗儿童生长激素缺乏症：
美国食品药品监督管理局（FDA）于2021年8月25日批准。
请注意，该药物可能也已在我们所列区域以外的其他地区获得批准。

【Skytrofa用法用量】

对于初治患者和从每日生长激素治疗转换过来的患者，标准剂量为：
0.24 mg/kg 体重，每周一次通过皮下注射给药。
可根据儿童的体重和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平调整剂量。
使用Skytrofa自动注射器在腹部、臀部或大腿进行注射。

务必告知医生您正在使用的所有药物，因为Skytrofa可能会影响其他药物的作用方式，包括糖皮质激素、口服雌激素、胰岛素和/或其他降糖药，以及细胞色素P450代谢的药物。

有关Skytrofa剂量和给药的完整信息，请参阅官方处方信息。
注意：请咨询您的治疗医生以获取个体化给药方案。

【Skytrofa不良反应】

常见不良反应
处方信息中列出的最常见副作用（≥5%的患者）包括：
病毒感染
发热
咳嗽
恶心和呕吐
出血
腹泻
腹痛
关节痛和关节炎

严重不良反应
处方信息中列出的严重不良反应包括：
急性危重病患者死亡率增加
严重过敏反应
恶性肿瘤进展风险增加
胰岛素敏感性降低
大脑周围压力积聚
体液潴留
肾上腺功能减退
甲状腺功能减退
髋关节病症（称为股骨头骨骺滑脱）风险增加
脊柱侧弯进展风险增加
胰腺感染

【Skytrofa特殊人群用药】

尚不清楚Skytrofa是否会伤害未出生的婴儿。尚未有关于生长激素对母乳喂养婴儿产生不良影响的报道。请与治疗医生讨论。

在开始治疗前，告知医生您的所有健康状况，包括如果您：
在心脏直视手术、腹部手术或多发性意外创伤后出现急性危重疾病，或患有急性呼吸衰竭
对生长激素或Skytrofa中的任何成分过敏
骨骺已闭合，用于促进生长
活动性恶性肿瘤
活动性增殖性或严重非增殖性糖尿病视网膜病变
患有普拉德-威利综合征，有上呼吸道阻塞或睡眠呼吸暂停病史，或有严重呼吸问题

有关副作用和不良反应的完整列表，请参阅官方处方信息。

【Skytrofa临床试验】

美国食品药品监督管理局（FDA）批准Skytrofa用于治疗1岁及以上儿童生长激素缺乏症是基于heiGHt试验（NCT02781727）的数据。

heiGHt试验是一项为期52周的全球性、随机、开放标签、活性对照、平行组3期试验，涉及161名初治的生长激素缺乏症儿童。患者接受每周一次的Skytrofa或每日生长激素（somatropin）治疗。

结果
heiGHt试验的主要终点是衡量52周时的年化身高速度（AHV）。
年化身高速度的差异为0.9厘米/年。接受Skytrofa治疗的儿童每年长高11.2厘米，而接受每日生长激素治疗的儿童每年长高10.3厘米。

有关Skytrofa针对获批适应症的安全性和有效性的完整信息，请参阅产品特性概要。

【Skytrofa遗漏剂量】

如果遗漏一次剂量，且距离预定给药时间不到3天，应尽快补注遗漏的剂量。如果已超过3天，则应跳过遗漏的剂量，恢复正常的给药计划。不要一次性注射双倍剂量。

【Skytrofa自我给药】

Skytrofa设计用于皮下注射，可由看护者或在某些情况下由经过培训且具备能力的患者自行给药。在家庭给药之前，应由医疗保健专业人员提供处理自动注射器和安全注射技术的适当培训。

【Skytrofa注射部位反应】

可能会出现轻微的注射部位反应，如发红、肿胀或不适。每次注射时轮换注射部位有助于最大限度地减少这些影响。如果反应持续、严重或恶化，请联系您的医疗保健提供者以进行进一步评估和指导。

【Skytrofa饮食注意事项】

没有与Skytrofa相关的特定饮食限制。然而，保持健康、均衡的饮食对于生长激素缺乏症儿童支持最佳生长和发育非常重要。任何关于营养的担忧都应与您的医疗保健提供者讨论。

【Skytrofa治疗监测】

将通过定期测量身高和体重以及周期性血液检测来评估胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平和其他相关标志物，以监测生长反应。您的医疗保健提供者可能还会监测甲状腺和肾上腺功能、血糖以及不良反应迹象。

【Skytrofa与疫苗相互作用】

Skytrofa不会干扰疫苗的有效性。儿童在接受Skytrofa治疗期间可以遵循标准免疫接种计划，除非医生另有建议。始终告知您的医疗保健提供者您的孩子正在接受的所有药物和治疗。

【Skytrofa抗体风险】

与其他生长激素疗法一样，患者存在产生针对Skytrofa的抗体的低风险。大多数抗体（如果出现）不具有临床意义，并且不影响治疗效果。如果对治疗反应存在疑虑，您的医疗保健提供者可能会监测这一点。

【Skytrofa用于糖尿病儿童】

生长激素治疗会影响葡萄糖代谢，并可能降低胰岛素敏感性。患有既往糖尿病或有风险因素的儿童在Skytrofa治疗期间需要密切监测血糖水平。可能需要对糖尿病药物进行剂量调整。

【Skytrofa贮藏】

Skytrofa预充式药筒应储存在冰箱（2°C至8°C/36°F至46°F）中，并避光保存。如有必要，可在室温（最高25°C/77°F）下储存长达6个月，但在室温下保存后不得放回冰箱。请勿冷冻Skytrofa。

【温馨提示】

如需要更多Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd)资讯，欢迎与致泰药业联络查询。香港致泰药业是经香港政府卫生署注册的药品批发商，专注于全球新特药品进出口业务。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。