07
10月
研究显示Iptacopan显著减少IgA肾病患者的蛋白尿
在2023年10月2日，诺华制药公司（Novartis）宣布了一项重大突破，他们的新药Iptacopan在针对IgA肾病（IgAN）患者的III期APPLAUSE-IgAN研究中取得了令人振奋的临床试验结果。IgAN是一种免疫介导的肾脏疾病，主要影响年轻成年人，是全球慢性肾脏疾病和肾衰竭的主要原因之一。Iptacopan是一种首创的口服因子B抑制剂，针对替代途径的补体系统。这一突破性发现为IgAN患者带来了新希望，同时也在临床研究领域取得了重要进展。 IgA肾病：全球重大挑战 IgA肾病是一种罕见但进展迅速的免疫介导肾脏疾病，主要影响年轻成年人。每年，全球大约有每百万人中有25人被新诊断为Ig... 查看详情
07
10月
FDA授予TI-168用于治疗带有抑制因子的血友病A的孤儿药物认定
2023年9月28日，Baudax Bio, Inc.（以下简称“公司”或“Baudax Bio”）（纳斯达克：BXRX）——一家专注于开发利用人类调节性T细胞（Tregs）的T细胞受体（TCR）疗法，以及一系列临床阶段的神经肌肉松弛剂（NMBs）及其相关逆转剂的生物技术公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予其领先临床候选药物TI-168用于治疗带有抑制因子的血友病A的孤儿药物认定。TI-168是该公司的下一代FVIII特异性Treg疗法，旨在可靠有效地治疗带有FVIII抑制因子的血友病A患者。 针对罕见病疾病的孤儿药物认定 美国FDA的孤儿产品开发办公室授予孤儿地位给那些正在开发用于... 查看详情
07
10月
Fostrox+Lenvima在肝癌中展现出令人期待的肿瘤控制
2023年10月5日，瑞典医药公司Medivir AB（斯德哥尔摩：MVIR）宣布，正在进行的Ⅱa期研究中，用于治疗晚期肝细胞癌（HCC）的候选药物Fostrox与Lenvima的组合疗法，目前所有患者已经接受了至少两个治疗周期，并且治疗继续显示出非常有希望的临床益处。这项研究评估了Fostrox与Lenvima在那些当前的一线或二线治疗已被证明无效或无法耐受的患者中的安全性和疗效。 临床益处持续显现 这项研究是一项开放标签、多中心、剂量逐步升级和剂量扩展的研究，根据局部评估，继续在整个队列中显示早期和持久的临床益处。在持续三个月内实现肿瘤控制的13名患者中，有3名患者实现了部分缓解，10名患... 查看详情
07
10月
卡博替尼Cabometyx(cabozantinib)：治疗肺癌的又一希望
肺癌一直以来都是严重威胁人类健康的恶性肿瘤之一。然而，随着医学科技的不断进步，越来越多的药物被研发出来，用于对抗这一疾病。其中，卡博替尼（CABOMETYX/CABOZANTINIB）是一种备受瞩目的药物，它的有效性在治疗肺癌患者中备受关注。 卡博替尼Cabometyx(cabozantinib)的历程 卡博替尼，最初以Cometriq品牌名获得批准，于2012年首次被美国FDA批准用于治疗转移性甲状腺髓样癌。随后，在2016年，卡博替尼的胶囊制剂（Cabometyx）也获得了批准，用于治疗晚期肾细胞癌。2019年，卡博替尼在美国和加拿大获得了额外的批准，用于治疗曾接受治疗的肝细胞癌患者。这一... 查看详情
07
10月
FDA批准Technegas放射性诊断剂
2023年10月2日——澳大利亚Cyclopharm Limited（ASX：CYC）宣布公司已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，开始在美国市场销售Technegas（Technetium Tc 99-m Labeled Carbon）。这一批准为Cyclopharm打开了Technegas在全球最大的市场之一，公司估计初期市场价值将达到每年约1.8亿美元，用于肺栓塞（PE）的诊断和管理。 Technegas在美国获得FDA批准 美国FDA已批准Technegas在美国的使用，为Cyclopharm在肺栓塞市场开辟了一个预计超过1.8亿美元的市场。这一批准允许Technegas在美国广泛... 查看详情
06
10月
LUMAKRAS(SOTORASIB)与化疗的突破性联合治疗在KRAS G12C NSCLC中的前景
2023年9月10日，Amgen（纳斯达克股票代码：AMGN）宣布了一项令人兴奋的研究成果，这是CodeBreaK 101临床试验的一部分，该试验是一项Phase 1b临床研究，评估了LUMAKRAS（sotorasib）与卡铂和培美曲塞联合治疗成年患有KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效。这些结果在国际肺癌研究协会（IASLC）2023世界肺癌大会上进行了口头报告，会议于2023年9月10日在新加坡举行。 初次治疗中的积极数据 在接受初次治疗的患者（n=20）中，经证实的客观缓解率（ORR）为65%，疾病控制率（DCR）为100%（95% CI: 83.2, 10... 查看详情
06
10月
FDA获批Exxua(盐酸吉哌隆缓释片)治疗成人重度抑郁症
抑郁症，作为一种常见而沉重的心理健康问题，一直困扰着全球数百万人。然而，近期的好消息为抑郁症患者带来了新的曙光。美国FDA（食品和药物管理局）已批准了一种全新的药物——Exxua（盐酸吉哌隆缓释片），这是一项革命性的治疗，将帮助成年人应对重度抑郁症（Major Depressive Disorder，MDD）。 抑郁症的全球挑战 抑郁症是一种严重的心理健康疾病，其影响范围之广和危害之大都无法被低估。世界卫生组织（WHO）的数据显示，全球大约有2.8亿人患有抑郁症，而且这一数字还在不断上升。抑郁症不仅对个体的心理健康产生巨大冲击，还直接损害了社会功能，严重情况下甚至可能导致住院和自杀。 然而，长... 查看详情
05
10月
Camzyos（mavacamten）的副作用以及如何处理
Camzyos（mavacamten）是一种用于成人阻塞性肥厚性心肌病的处方口服胶囊。与其他药物一样，Camzyos也可能会引发副作用，包括心力衰竭和头晕等。 黑框警告：心力衰竭的风险 Camzyos因心力衰竭的风险而被FDA发出黑框警告。黑框警告是美国食品和药物管理局（FDA）发布的最严重警告。关于此警告的详细信息请参见下文的“副作用细节”部分。 Camzyos的常见副作用 Camzyos可能引发一些副作用，其中一些较为常见。这些副作用可能是暂时的，持续数天至数周。然而，如果副作用持续时间超过这个范围，或者引起不适或严重不适，务必与医生或药剂师进行沟通。 以下是部分在临床试验中由使用Camz... 查看详情
05
10月
降低尿草酸水平的新疗法Rivfloza(Nedosiran)获FDA批准
原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria，PH）是一种罕见而严重的遗传性疾病，影响着患者的生活质量和肾脏健康。近期，美国FDA（食品和药物管理局）批准了一项突破性的RNAi疗法，名为Rivfloza（nedosiran），用于降低1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平。这项批准标志着RNA干扰疗法的重大进展，将为PH1患者提供一种全新的治疗选择。 原发性高草酸尿症的挑战 原发性高草酸尿症（PH）是一组极为罕见的遗传性代谢疾病，其主要特征是体内草酸盐的异常积聚。这些基因突变会导致患者体内草酸盐生成过多，进而引发肾结石、肾功能受损和慢性肾脏疾病等严重并发症。PH分为三种... 查看详情
04
10月
FDA批准促肾上腺皮质激素注射凝胶Cortropin辅助治疗急性痛风性关节炎发作
急性痛风性关节炎是一种令人疼痛不堪的疾病，常常给患者带来严重的不适和痛苦。针对这一挑战性的疾病，2023年10月02日，ANI Pharmaceuticals, Inc.宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准并商业化一种新的治疗选择——Cortropin®凝胶，这为急性痛风性关节炎患者带来了新的希望。本文将深入探讨Cortropin凝胶的获批及应用，以及它在急性痛风性关节炎治疗中的潜在作用。 Cortropin凝胶：急性痛风性关节炎的新疗法 Cortropin凝胶是一种促肾上腺皮质激素（Adrenocorticotropic hormone，ACTH）疗法，也被称为纯化促肾上腺皮质激素。它已... 查看详情
