二线BESREMI(百斯瑞明)提高原发性血小板增多症患者反应率
原发性血小板增多症（Essential Thrombocythemia，ET）是一种较为罕见的骨髓增生性疾病，主要表现为血小板数量异常增多，增加了患者发生血栓和出血的风险。这种疾病的治疗通常依赖于药物控制血小板数量，以防止并发症的发生。然而，部分患者对常用的治疗药物，如羟基脲（Hydroxyurea），产生了耐药性或不良反应，这就迫切需要新的治疗方案。近期的SURPASS ET三期临床试验结果表明，第二线治疗药物百斯瑞明BESREMI(ropeginterferon alfa-2b)为这些患者提供了新的治疗希望。
目录
研究背景：原发性血小板增多症的挑战
原发性血小板增多症是一种导致骨髓产生过多血小板的血液疾病。长期存在高水平的血小板，会显著增加血栓的发生率，从而导致心脏病、中风等严重并发症的风险。然而，当前治疗原发性血小板增多症的方法有限，羟基脲是常用的首选药物，但约有30%至40%的患者会对其产生耐药性或无法耐受，从而导致疗效不佳。因此，如何为这些患者提供更有效、耐受性更好的治疗，是临床上的一个重要难题。
百斯瑞明BESREMI的治疗潜力
BESREMI（百斯瑞明）是一种新型的单一聚乙二醇化干扰素α2b（PEG-interferon alpha-2b）药物，具有长效特点。它通过调节免疫系统，抑制过度增生的血小板生成，从而帮助缓解疾病症状并减少血栓事件的发生。与传统的干扰素相比，BESREMI的长期效果和耐受性更佳，因此被认为是一种具有较大潜力的治疗选择。
SURPASS ET三期临床试验：研究设计与结果
SURPASS ET是一项多中心、开放标签、随机、活性对照的三期临床试验，旨在评估BESREMI在治疗对羟基脲耐药或不耐受的原发性血小板增多症患者中的疗效。试验共纳入了174名18岁及以上的高风险原发性血小板增多症患者，这些患者的病情符合WHO 2026标准，并且在此前已经接受过羟基脲治疗，但未能取得良好效果或存在不良反应。
主要疗效终点
该试验的主要终点是治疗12个月后的血液计数缓解，特别是血小板数目和JAK2 V617F等位基因负担的变化。研究结果表明，接受BESREMI治疗的患者在9个月和12个月时的疗效明显优于使用anagrelide的患者。在第12个月时，接受BESREMI治疗的患者中，有42.9%的人显示出显著的治疗反应，而使用anagrelide的患者只有6.0%出现治疗反应（P值<0.0001）。
JAK2 V617F基因负担变化
JAK2 V617F突变是原发性血小板增多症的重要生物标志物。在本研究中，BESREMI治疗组的JAK2 V617F等位基因负担从治疗前的33.7%显著降低至25.3%，而anagrelide组的下降幅度较小，从39.7%降至37.3%。这一结果表明，BESREMI在降低JAK2 V617F突变负担方面具有明显优势，可能有助于控制病情进展。
安全性分析：耐受性良好
在安全性方面，百斯瑞明BESREMI表现出了较好的耐受性。在试验中，接受该治疗的患者未出现严重的治疗相关不良反应，且总体不良反应发生率较低。相较之下，虽然anagrelide作为活性对照药物在耐受性方面也相对较好，但BESREMI的安全性表现显著优于其。患者中最常见的不良反应包括注射部位反应、乏力等，这些反应通常是轻度至中度的，并能够通过支持治疗得到有效缓解。
临床意义
本次SURPASS ET试验的结果为治疗原发性血小板增多症提供了新的思路。与传统化疗药物相比，百斯瑞明BESREMI(ropeginterferon alfa-2b)作为一种非化疗药物，展现出了良好的疗效和安全性，尤其对于那些对羟基脲耐药或无法耐受的患者，提供了一种新的治疗选择。通过这种长期治疗，患者不仅能够有效地控制病情，还能在较大程度上降低由于高血小板引发的血栓风险。
此外，BESREMI的疗效数据为其在其他骨髓增生性疾病中的应用提供了进一步的支持。随着对这一药物临床应用的深入研究，BESREMI有望成为一种重要的治疗选择，尤其是在不依赖化疗的治疗方案中，展现出更多的潜力。
原发性血小板增多症作为一种罕见的血液系统疾病，尽管目前已有一定的治疗选择，但仍存在不少临床挑战。尤其是对那些对传统治疗药物产生耐药性或无法耐受的患者，迫切需要新型治疗方案。SURPASS ET三期临床试验的结果为患者提供了新的希望，百斯瑞明BESREMI(ropeginterferon alfa-2b)作为一种新型的治疗药物，展现出良好的疗效和安全性，并且具有较高的耐受性。这一研究不仅为原发性血小板增多症的治疗提供了新的治疗方案，也为其他类似疾病的治疗提供了有价值的参考。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。
