Filspari(Sparsentan)治疗局灶节段性肾小球硬化症提交补充新药申请

Travere Therapeutics近日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），寻求优先审查，以传统批准方式将司帕生坦Sparsentan（商品名Filspari）用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）。这一申请基于第三阶段DUPLEX研究和第二阶段DUET研究的结果，这两项研究是迄今为止在成人和儿童局灶节段性肾小球硬化症患者中进行的最大规模的对照干预研究之一。

DUPLEX和DUET研究的重要性

Travere Therapeutics的sNDA提交得到了DUPLEX和DUET研究数据的支持。DUPLEX研究是一项第三阶段临床试验，而DUET研究则是第二阶段临床试验。这两项研究均在成人和儿童局灶节段性肾小球硬化症患者中进行，旨在评估Filspari的疗效和安全性。研究结果显示，与最大标签剂量的Irbesartan相比，Filspari在减少蛋白尿方面表现出更快、更显著且持续的效果。

Filspari(Sparsentan,司帕生坦)的作用机制

Filspari是一种非免疫抑制性口服药物，通过选择性阻断内皮素A受体（ETAR）和血管紧张素II亚型1受体（AT1R），直接针对足细胞损伤。该药物于2023年首次获得加速批准，用于减少IgA肾病的蛋白尿，并于2024年9月获得全面批准，成为首个用于预防IgA肾病肾功能下降的非免疫抑制性治疗药物。

蛋白尿的显著减少

在DUPLEX和DUET研究中，Filspari在成人和儿童局灶节段性肾小球硬化症患者中均显示出显著的蛋白尿减少效果。与Irbesartan相比，Filspari不仅在减少蛋白尿方面表现更优，且效果更为持久。这一发现为局灶节段性肾小球硬化症患者提供了新的治疗希望。

安全性与耐受性

两项研究中，Filspari均表现出良好的耐受性，其安全性与迄今为止进行的所有临床试验结果一致。这一安全性数据为Filspari的广泛应用提供了坚实的基础。

提交与审查时间表

Travere Therapeutics于2025年3月17日宣布提交sNDA，并预计在2025年第二季度收到FDA关于申请接受审查的通知以及审查时间表。FDA将在收到申请后的60天内决定是否接受审查。

REMS修改计划

FDA最近通知Travere，认为REMS（风险评估与缓解策略）不再必要，以确保Filspari的益处超过胚胎-胎儿毒性的风险，并减少对医疗保健系统的负担。因此，Travere计划提交REMS修改申请，以取消对胚胎-胎儿毒性风险的监测要求。这一修改预计不会影响审查时间表，公司继续预计REMS修改的PDUFA目标行动日期为2025年8月28日。

对局灶节段性肾小球硬化症患者的潜在影响

Travere Therapeutics的总裁兼首席执行官Eric Dube博士表示：“局灶节段性肾小球硬化症患者迫切需要能够针对肾小球损伤、减少蛋白尿并保护肾功能的有效治疗选择。自Filspari在IgA肾病中获得批准以来，我们已经看到了它对罕见肾病患者产生的积极影响。我们有望将Filspari作为首个获批的局灶节段性肾小球硬化症治疗药物，此次sNDA提交是实现这一目标的重要一步。我们期待即将到来的审查过程。”

对医疗领域的贡献

Filspari(Sparsentan,司帕生坦)的潜在批准不仅将为局灶节段性肾小球硬化症患者提供新的治疗选择，也将为肾小球疾病的治疗开辟新的途径。其独特的作用机制和显著的临床效果，使其成为肾病治疗领域的重要突破。

Travere Therapeutics提交的sNDA标志着Filspari在治疗局灶节段性肾小球硬化症方面迈出了重要的一步。基于DUPLEX和DUET研究的积极结果，Filspari有望成为首个获批用于局灶节段性肾小球硬化症的非免疫抑制性治疗药物。随着FDA审查过程的推进，我们期待这一创新药物能够早日惠及广大局灶节段性肾小球硬化症患者，为他们的健康带来新的希望。

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