Sarclisa(Isatuximab)联合VRd方案获欧盟批准用于适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者 

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种恶性浆细胞疾病，尽管近年来治疗手段不断进步，但患者仍面临复发和耐药的问题。2025年，欧洲委员会（European Commission, EC）正式批准isatuximab-irfc（艾沙妥昔单抗,商品名Sarclisa）联合硼替佐米（bortezomib，Velcade）、来那度胺（lenalidomide，Revlimid）和地塞米松（dexamethasone）（简称Isa-VRd方案）作为适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）成人患者的诱导治疗方案。这一批准基于III期GMMG-HD7研究的第一部分数据，证实Isa-VRd在微小残留病（MRD）阴性率和完全缓解（CR）率方面显著优于VRd方案。

欧洲监管批准背景

欧洲委员会此次批准基于欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）于2025年6月提出的积极意见。GMMG-HD7研究（NCT03617731）的第一部分结果显示，Isa-VRd在18周诱导治疗结束时显著提高了MRD阴性率，达到主要研究终点。相关数据发表在《Journal of Clinical Oncology》上，显示Isa-VRd组的CR率为43.5%，而VRd组为34.0%（OR=1.49，95% CI 1.08-2.07，P=0.013）。此外，ASCT后，Isa-VRd组的MRD阴性率为66.2%，显著高于VRd组的47.7%（OR=2.13，95% CI 1.56-2.92，P<0.0001）。

GMMG-HD7研究设计

GMMG-HD7是一项关键性、随机、开放标签、多中心、两阶段研究，旨在独立评估Isa-VRd在诱导和维持阶段的疗效。研究共纳入662名患者，来自德国的67个研究中心。入组患者年龄在18至70岁之间，确诊为未经治疗且需要系统性治疗的多发性骨髓瘤，适合高剂量化疗联合ASCT，且世界卫生组织（WHO）体能状态评分为0至2。

研究的第一阶段将患者随机分配至VRd联合或不联合isatuximab(Sarclisa)的诱导治疗组。在试验组中，isatuximab以10 mg/kg的剂量静脉注射，第1周期在第1、8、15、22和29天给药，第2和第3周期在第1、15和29天给药。所有患者在诱导治疗后接受干细胞动员和ASCT强化治疗。随后，患者第二次随机分配至来那度胺单药或联合isatuximab的维持治疗组，持续最长3年。

研究的主要终点包括诱导治疗后的MRD阴性率（通过灵敏度为10⁻⁵的新一代流式细胞术评估）和第二次随机后的无进展生存期（PFS）。次要终点包括CR率、总生存期（OS）、第一次随机后的PFS以及安全性。

疗效数据

GMMG-HD7研究的第一部分结果显示，Isa-VRd组和VRd组的中位PFS均未达到，但Isa-VRd组的PFS显著优于VRd组（HR=0.7，95% CI 0.52-0.95，P=0.0184）。里程碑分析进一步表明，MRD阴性状态与更长的PFS显著相关：无论是从诱导治疗结束（HR=0.38，95% CI 0.26-0.55，P<0.001）还是移植后（HR=0.42，95% CI 0.28-0.63，P<0.001）评估，MRD阴性患者的PFS均显著优于MRD阳性患者。

在MRD阴性患者中，两组的PFS无显著差异（P=0.72）；但在MRD阳性患者中，Isa-VRd组的PFS显著优于VRd组（HR=0.64，95% CI 0.43-0.96，P=0.03）。此外，从维持治疗开始，持续MRD阴性患者的PFS显著优于非持续MRD阴性患者（HR=0.41，95% CI 0.25-0.65，P<0.001）。

安全性数据

根据GMMG-HD7研究的中期分析数据，Isa-VRd方案的安全性可控，且与既往研究一致。具体不良事件数据未在此次公布的结果中详细列出，但整体安全性特征与Sarclisa(isatuximab)的已知安全性一致。

Sarclisa(Isatuximab)联合VRd方案的欧盟批准为适合移植的新诊断多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。基于GMMG-HD7研究的积极数据，Isa-VRd在MRD阴性率和CR率方面显示出显著优势，同时安全性可控。目前，GMMG-HD7研究的第二部分（评估维持治疗阶段）数据尚未公布，但此次批准进一步巩固了Sarclisa在多发性骨髓瘤治疗中的地位。随着Sarclisa在全球范围内获批的适应症增至4项，其在多发性骨髓瘤全程管理中的价值日益凸显。

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