欧盟批准司美替尼Selumetinib(Koselugo)用于成人NF1相关丛状神经纤维瘤治疗
MEK抑制剂司美替尼Selumetinib（商品名Koselugo）已在欧盟获得批准，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PNs）。
这一监管决定得到了3期KOMET试验数据的支持。该试验的结果显示，接受司美替尼(Koselugo)治疗的患者实现了20%的总缓解率，而安慰剂组的总缓解率为5%，达到了研究的主要终点。
欧盟委员会的这一批准决定，是在欧洲药品管理局人用医药产品委员会于2025年9月给出积极意见后做出的，该委员会建议批准司美替尼用于治疗NF1成人患者的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤。
以上图片为司美替尼Koselugo(Selumetinib)在致泰药业实拍图
关于KOMET试验的设计
KOMET是一项多中心、国际性、双盲试验，入组了患有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的NF1成人患者。患者需满足以下条件：基线PAINS-pNF评分至少为1分、未使用过MEK抑制剂、基线时接受稳定的慢性疼痛药物治疗，并且能够吞咽整粒胶囊。
在经历一段疼痛日记导入期后，患者被随机分配接受口服司美替尼或安慰剂治疗。在为期12个周期的随机化阶段之后，若MRI评估显示疾病进展，安慰剂组的患者被允许在随后为期12个周期的开放标签阶段交叉至司美替尼组接受治疗。
研究的主要终点是依据REiNS标准，由独立评审委员会评估的在第16周期结束时的总缓解率。关键的次要终点包括在第12周期时，与安慰剂相比，司美替尼在慢性丛状神经纤维瘤疼痛强度以及健康相关生活质量方面的变化。同时评估了安全性和耐受性结果。
司美替尼(Koselugo,Selumetinib)的安全性特征
在治疗NF1相关丛状神经纤维瘤患者时，未发现司美替尼新的安全性问题。在随机化期间，试验组中发生率至少10%的最常见的任意级别治疗中出现的不良事件包括痤疮样皮炎、血肌酸磷酸激酶水平升高和腹泻。在同一时期，对照组中最常见的任意级别治疗中出现的不良事件包括腹泻、恶心、脱发和疲劳。
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