Rusfertide在治疗真性红细胞增多症方面持续显示出强劲效果

根据在2025年美国血液学会年会上公布的3期VERIFY研究最新数据，铁调素模拟肽药物Rusfertide在为期52周的治疗中，持续帮助真性红细胞增多症患者将血细胞比容控制在45%以下，并显著降低放血治疗需求。

在VERIFY研究的第一阶段，患者被随机分配接受Rusfertide联合标准治疗或安慰剂联合标准治疗，持续32周。标准治疗定义为联合或不联合细胞减灭治疗的放血疗法。32周后，安慰剂组患者交叉接受Rusfertide治疗，进入开放标签的延伸研究阶段，直至第52周。

研究结果显示，在初始的32周治疗期内，接受Rusfertide治疗的患者中有76.9%无需进行放血治疗，而安慰剂组这一比例为32.9%。同时，Rusfertide组有62.6%的患者血细胞比容维持在45%以下，安慰剂组则为14.4%。在放血需求方面，Rusfertide组患者平均接受0.5次放血，显著低于安慰剂组的1.8次。

延伸至52周的数据表明，疗效得到了持续维持。从研究开始即持续接受Rusfertide治疗的患者，无需放血治疗的比例从76.9%进一步提升至84.1%。从安慰剂交叉至Rusfertide治疗的患者群体，其无需放血治疗的比例从32.9%大幅上升至77.9%，且其血细胞比容水平在换药后4周内即出现快速、持久的下降，至第52周时，两组患者的血细胞比容控制水平已基本相当。

在铁代谢参数方面，研究观察到Rusfertide在控制血细胞比容的同时，并未加剧系统性缺铁。接受Rusfertide治疗的患者，其血清铁蛋白水平随时间推移恢复正常，转铁蛋白水平下降而转铁蛋白饱和度上升。此外，患者的疲劳症状及疾病相关总症状评分均显示出具有临床意义的改善。

在安全性方面，截至数据分析时，绝大多数患者仍在继续接受Rusfertide治疗。治疗中出现的不良事件大多为1级或2级。最常见的不良事件包括注射部位反应、贫血、乏力和高血压。在研究的1a期，Rusfertide组的停药率为7.5%，而在长达52周的1b期，停药率为2.6%，显示出该药物总体耐受性良好。

基于VERIFY研究以及此前REVIVE研究的积极结果，研究者正计划向监管机构提交Rusfertide用于治疗真性红细胞增多症的申请。VERIFY研究的第2和第3部分仍在进行中，旨在进一步评估该药物的长期疗效与安全性。

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