欧盟批准Tryngolza(Olezarsen)用于重度高甘油三酯血症治疗

2026年3月30日，欧洲药品管理局（EMA）正式受理并验证了Tryngolza（Olezarsen）用于治疗成人重度高甘油三酯血症（sHTG，甘油三酯水平≥880mg/dL，即≥10mmol/L）的适应症扩展申请。该药物此前已于2025年9月19日在欧盟获批，作为饮食辅助治疗用于经基因确诊的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者Ionis Pharmaceuticals, Inc.。

Tryngolza（Olezarsen）是一种靶向RNA的药物，其作用机制为抑制肝脏产生载脂蛋白C-III（apoC-III），而apoC-III是甘油三酯代谢的关键调控蛋白，通过降低其生成可显著减少体内甘油三酯水平Ionis Pharmaceuticals, Inc.。本次适应症扩展申请的核心支持数据来自两项关键3期临床试验——CORE（NCT05079919）与CORE2（NCT05552326），两项研究均为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，由TIMI研究组开展，共纳入1061名18岁及以上、甘油三酯水平≥500mg/dL（≥5.65mmol/L）且接受标准降脂治疗的重度高甘油三酯血症患者，其中43%的患者基线甘油三酯水平≥880mg/dL。患者按1:1:1比例随机分配，每4周皮下注射50mg Olezarsen、80mg Olezarsen或安慰剂，持续治疗12个月，主要终点为6个月时空腹甘油三酯水平较基线的百分比变化。

试验结果显示，在主要终点上，Olezarsen各剂量组均实现了具有高度统计学意义的甘油三酯降低：CORE研究中，50mg组较安慰剂的安慰剂调整后最小二乘均值甘油三酯降幅为62.9%，80mg组为72.2%；CORE2研究中，50mg组降幅为49.2%，80mg组为54.5%（所有对比P<0.001）。该甘油三酯降低效果在12个月治疗期间持续维持，且86%接受Olezarsen治疗的患者甘油三酯水平降至500mg/dL以下。在关键次要终点方面，Olezarsen治疗使急性胰腺炎发作风险显著降低85%（发生率比0.15，95%置信区间0.05-0.40，P<0.001），这是首个在重度高甘油三酯血症人群中证实可降低急性胰腺炎风险的药物疗法。安全性方面，Olezarsen整体耐受性良好，最常见的不良事件为注射部位反应，同时观察到肝酶水平升高、血小板减少症（血小板计数<100,000/μL）在80mg剂量组中更为常见，且存在剂量依赖性的肝脏脂肪分数增加趋势。

目前，EMA已完成对该适应症扩展申请的验证，后续将进入正式审评流程，若获批，Tryngolza（Olezarsen）将成为欧盟范围内首个同时覆盖家族性乳糜微粒血症综合征与重度高甘油三酯血症的靶向apoC-III药物，为存在急性胰腺炎高风险的重度高甘油三酯血症患者提供新的治疗选择。

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