2026年6月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Tryngolza（活性成分：olezarsen）上市，用于辅助饮食治疗，降低成人重度高甘油三酯血症（sHTG）患者的甘油三酯水平并降低急性胰腺炎风险。该批准基于两项名为CORE和CORE2的随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验结果，两项研究共纳入1061名空腹甘油三酯水平不低于500 mg/dL的成人受试者，受试者在基线时均已接受标准降脂治疗。此次获批的适应症针对的是甘油三酯水平不低于500 mg/dL的sHTG人群，而Tryngolza此前已在2024年12月获批用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征这一罕见的sHTG遗传亚型。
Tryngolza是一种靶向信使RNA的反义寡核苷酸药物，其作用机制是通过抑制肝脏中载脂蛋白C-III的合成来调节甘油三酯代谢，从而降低血浆甘油三酯水平。该药通过皮下注射给药，推荐剂量为50 mg或80 mg，每月注射一次，采用预充式自动注射器，患者可自行操作，计划于2026年7月在美国正式上市。
在CORE试验（617人）中，50 mg剂量组和80 mg剂量组在治疗6个月时，经安慰剂校正的空腹甘油三酯百分比降幅分别为62.9个百分点和72.2个百分点；在CORE2试验（446人）中，相应降幅分别为49.2个百分点和54.4个百分点，两项试验中所有剂量组与安慰剂比较的P值均小于0.001。综合两项试验数据，50 mg剂量在6个月时可使甘油三酯降低约49%至63%，80 mg剂量可降低约55%至72%，且疗效持续至12个月。在同时拥有基线和12个月数据的患者中，86%的Tryngolza治疗组患者甘油三酯水平降至500 mg/dL以下。
在急性胰腺炎事件方面，两项试验的汇总分析显示，Tryngolza治疗组急性胰腺炎的发生率显著低于安慰剂组，平均比率比为0.15。在12个月治疗期内，50 mg剂量组急性胰腺炎事件减少91%，80 mg剂量组减少76%，两个剂量组整体急性胰腺炎事件相对风险降低85%。FDA指出，这是首次有获批药物在临床试验中显示出降低sHTG相关急性胰腺炎风险的确切证据。
安全性方面，最常见的不良反应为注射部位反应和肝酶升高，发生率较安慰剂组高出至少2%。在80 mg剂量组中，观察到肝酶升高和血小板减少更为常见，且肝脏脂肪分数呈剂量依赖性增加。Tryngolza此前已获得FDA的优先审评资格和突破性疗法认定。据估计，美国目前有超过300万人患有重度高甘油三酯血症。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据，如想要进一步了解药品，请咨询主治医师。
