2026年10月7日，美国食品药品监督管理局批准Tukysa（tucatinib，图卡替尼）联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗，用于不可切除的局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌成人患者的维持治疗，适用于完成诱导治疗后的患者。Tukysa是一种口服的HER2酪氨酸激酶抑制剂，此次获批将其适应症从后线治疗扩展至一线维持治疗阶段，为患者提供了一种不含化疗的维持治疗选择。
此次批准基于HER2CLIMB-05研究，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验。该研究纳入654例HER2阳性不可切除局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，患者在接受4至8个周期的曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和紫杉烷类诱导治疗后，经研究者评估无疾病进展证据。患者按1：1随机分配至Tukysa联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗组（326例）或安慰剂联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗组（328例）。Tukysa的给药剂量为300mg，每日口服两次。激素受体阳性患者允许继续接受内分泌治疗。治疗持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。
研究的主要疗效终点为研究者评估的无进展生存期。结果显示，Tukysa组的中位无进展生存期为24.9个月，安慰剂组为16.3个月，差异为8.6个月。疾病进展或死亡风险降低35.9%，风险比为0.64，95%置信区间为0.51至0.80，P值小于0.0001。无进展生存期的获益在预设的各亚组中均被观察到，无论患者是否存在脑转移或激素受体状态如何。在无进展生存期分析时，总生存期数据尚未成熟。
安全性方面，Tukysa的处方信息包含肝毒性黑框警告，以及腹泻、胚胎-胎儿毒性和血清肌酐升高但不影响肾功能等警告和注意事项。在HER2CLIMB-05研究中，Tukysa组42.3%的患者报告了3级或以上的治疗中出现的不良事件，安慰剂组为24.4%。最常见的3级或以上治疗中出现的不良事件包括丙氨酸氨基转移酶升高（Tukysa组13.5%，安慰剂组0.6%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（7.1%对0.6%）和腹泻（6.1%）。Tukysa组中，13.5%的患者因治疗中出现的不良事件停用Tukysa。研究未发现新的安全性信号。
Tukysa（tucatinib，图卡替尼）此前于2020年4月获得FDA批准，与曲妥珠单抗和卡培他滨联合用于既往接受过至少一种抗HER2治疗的晚期不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌患者，包括伴有脑转移的患者。此次一线维持治疗适应症的获批，将Tukysa的应用窗口前移，使其在诱导治疗后疾病控制的维持阶段发挥作用。
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