20
1月
Voydeya(danicopan)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症获得日本批准
在医学科技不断创新的时代，对于罕见病例的治疗方案的突破性进展成为医学界和患者关注的焦点。2024年1月19日，阿斯利康公司宣布其创新性口服小分子药物Voydeya（danicopan）获得日本厚生劳动省（MHLW）的批准，成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者治疗中的新选择。这一消息为那些因接受C5抑制剂治疗而发生显著血管外溶血的患者带来了新的曙光。 新药获批：Voydeya在日本的里程碑 阿斯利康公司宣布，其“first-in-class”口服小分子药物Voydeya（danicopan）已经获得了日本厚生劳动省的批准，成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者治疗的一部分。Voydeya将作为标... 查看详情
19
1月
FDA批准TTFields用于治疗非小细胞肺癌的上市前批准
肺癌一直是全球范围内最常见和致命的癌症之一，因此，不断寻找创新治疗方式对提高患者的生存率至关重要。近日，肿瘤治疗电场（TTFields）在非小细胞肺癌（NSCLC）领域取得了突破性的进展，获得美国食品和药物管理局（FDA）的预市批准。这一决定为NSCLC患者带来了新的治疗选择，也标志着TTFields技术在肿瘤治疗领域的深入发展。 创新治疗方式：TTFields获得预市批准 近日，FDA接受了 TTFields 与标准系统治疗联合使用的预市批准（PMA）申请，用于治疗铂类耐药的非小细胞肺癌。此申请目前正处于FDA的实质性审查阶段，预计在2024年下半年做出完整的监管决定。 TTFields是一... 查看详情
19
1月
Orserdu(elacestrant,艾拉司群)改善ESR1突变的ER+/HER2–乳腺癌的无进展生存期
乳腺癌作为女性最常见的癌症之一，其治疗一直是医学领域的重要研究方向。近期，来自EMERALD试验的数据表明，Orserdu(elacestrant,艾拉司群)在激素受体阳性/HER2阴性的转移性乳腺癌患者中，尤其是患有ESR1基因突变的患者中，较标准激素治疗显示出显著的无进展生存期（PFS）优势。这为乳腺癌治疗领域带来了新的曙光。 Orserdu(elacestrant) 在关键亚组中的显著优势 在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上，西北大学卢里综合癌症中心的乳腺医学肿瘤学教授兼主任Janice Lu博士在接受CancerNetwork®采访时，特别强调了Orserdu(elac... 查看详情
19
1月
胰腺癌的五年生存率已上升至13%
胰腺癌被戏称为“寂静的杀手”，因为通常只有在其晚期才被检测出来。然而，对于患者来说，有一个好消息的曙光：根据美国癌症协会于2024年1月18日发布的数据，患有该病的人的五年生存率已经提高至13%。 这一数字是十年前6%五年生存率的两倍多，胰腺癌行动网络（Pancreatic Cancer Action Network，简称PanCAN）的专家们指出，这是一个积极的变化。 PanCAN将这一改善归功于更好地检测和管理未扩散到胰腺以外的癌症患者。 PanCAN的首席科学官Lynn Matrisian在组织的一份新闻稿中表示：“我们看到了那些被认为是高危人群的人更好的管理，以及那些患有局部疾病的人更... 查看详情
19
1月
日常多种维生素或有助于减缓老年人大脑衰老速度
2024年1月18日，一项新的试验结果表明，每天服用多种维生素可能有助于老年人保持大脑的健康。研究结果显示，摄入多种维生素可能有助于预防记忆丧失，并在老年人中减缓认知衰老的速度。这一发现刊登在《美国临床营养杂志》的2024年1月18日的期刊中。 试验结果 试验结果显示，与安慰剂相比，每天服用一种多种维生素可以使大脑衰老速度减缓相当于两年。研究由马萨诸塞州总医院精神病学系的Chirag Vyas博士领导，涉及超过5000名参与者，由国家卫生研究院和糖果零食制造商Mars Inc.资助，Pfizer公司捐赠了试验中使用的多种维生素和安慰剂片。 研究结果来自Cocoa Supplement and ... 查看详情
19
1月
NRX-101用于复杂性尿路感染和肾盂肾炎获FDA合格传染病药物和快速通道认定
2024年1月16日，美国生物制药公司NRx Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：NRXP）宣布，其临床阶段生物制药产品NRX-101在复杂性尿路感染（cUTI）和肾盂肾炎的治疗中获得了美国食品和药物管理局（FDA）颁发的合格传染病药物（QIDP）和快速通道认定。这一认定将为NRX-101提供优先审查，并且至关重要的是，给予NRX-101已有强大知识产权地位五年额外的数据排他性。FDA还为NRX-101在cUTI的治疗赋予了快速通道认定，这进一步允许公司的新药申请采用滚动提交方式。除了在美国获得的QIDP认定带来的市场保护外，NRx在所有主要全球市场上对NRX-101... 查看详情
19
1月
PTX-252治疗急性髓细胞白血病获得FDA孤儿药物认定
2024年1月16日，荷兰尼美根的Pleco Therapeutics BV公司喜获美国食品和药物管理局（FDA）授予其主力化合物PTX-252治疗急性髓细胞白血病（AML）的孤儿药物认定。PTX-252是一种新型的分子实体，旨在提高癌细胞对化疗的敏感性。 这一FDA的认定表明了PTX-252在应对AML，一种预后不良的罕见血液癌症中的潜力。孤儿药物认定是针对治疗或预防罕见疾病的药物的，这些疾病要么无当前批准的预防或治疗方法，要么与现有治疗相比具有显著的临床益处。 孤儿药物认定使公司能够获得一系列激励政策，包括用于临床试验的税收抵免、免除用户费用，以及在批准后的七年市场独占权。 Pleco T... 查看详情
19
1月
Zokinvy(Lonafarnib)治疗早衰综合征和加工缺陷性早衰样核纤层病在日本获批
2024年01月18日，生物制药公司Eiger BioPharmaceuticals, Inc.宣布与其合作伙伴AnGes, Inc.共同研发的Zokinvy (lonafarnib) 药物在日本取得了厚生劳动省的上市许可，成为治疗哈钦森-吉尔福德早衰综合症（HGPS）和加工缺陷性早衰样核纤层病（PDPL）的新药。这一消息为那些饱受早衰症之苦的患者带来了新的希望，标志着医学领域对于罕见疾病的治疗取得了重大突破。 两项关键临床试验的积极结果 Zokinvy的日本批准依据了两项关键临床试验的积极结果，这些试验充分证明了Zokinvy是一种口服药物，可显著减轻HGPS和PDPL患儿的症状。据试验结果... 查看详情
19
1月
VYVDURA(艾加莫德α)治疗全身性重症肌无力在日本获批
2024年01月18日，免疫学公司argenx SE 欣然宣布，其创新药物VYVDURA®（efgartigimod alfa and hyaluronidase-qvfc）皮下注射制剂在日本取得了厚生劳动省（MHLW）的批准，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成年患者。这一重要决定标志着全球免疫学领域的一次里程碑，为那些对传统治疗方法无法产生足够反应的患者提供了新的治疗选择。 ADAPT-SC研究：VYVDURA的药效学证据 VYVDURA的批准基于3期ADAPT-SC研究的积极结果，该研究证明了其在对类固醇或非类固醇免疫抑制疗法（IST）反应不足的成年gMG患者中的有效性。ADAPT-SC... 查看详情
18
1月
Disitamab Vedotin组合在HER2阳性或HER2低表达乳腺癌中显示出疗效
在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上，一项单臂II期研究的数据显示，Disitamab vedotin（RC48-ADC）单药和与免疫检查点抑制剂、靶向激酶抑制剂（TKIs）或其他抗血管生成抑制剂联用，对HER2阳性或HER2低表达的局部晚期或转移性乳腺癌患者展现出一致的疗效和良好的耐受性。 Disitamab Vedotin的疗效表现 整体患者群体 在120名整体患者中，接受这种重组人源化抗体药物联合化疗的患者，疗效表现为中位无进展生存期（PFS）达到了5.7个月（95% CI，4.6-6.9）。此外，总体缓解率（ORR）为38.3%（95% CI，30.0%-47.3%），包括5例完全缓解... 查看详情
