药物指南

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Ipsen（益普生）制药公司重新提交Palovarotene治疗进行性骨化性纤维发育不良(FOP)的新药申请(NDA)。FDA指定的目标监管行动日期为2023年8月16日。 Palovarotene已获得FDA突破性治疗和孤儿药称号，如果获得批准，它将成为美国约400名FOP患者的第一种治疗方法，FOP是一种极其罕见的、进行性的、限制生命的骨病 提交给FDA的数据包括来自整个Palovarotene临床试验项目的额外分析，包括关键的MOVE研究，这是在FOP患者中进行的第一个III期研究。 此外，Ipsen（益普生）制药公司还要求重新审查欧洲药品管理局20... 查看详情

BioMarin Pharmaceutical Inc.股份有限公司将提供最新数据，证明伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗的长期益处，以及软骨发育不全儿童疾病负担的新观察数据。这些数据将于本周在犹他州盐湖城举行的2023年美国医学遗传学和基因组学院（ACMG）年度临床遗传学会议上以口头演讲和五张海报的形式分享。 这些数据将包括来自软骨发育不全儿童的开放标签II期扩展研究的7年结果，进一步证明随着儿童年龄的增长，伏索利肽Voxzogo(vosoritide)对生长速度的改善是持续的。接受伏索利肽Voxzogo(vosoritide)治疗的儿童的平均年龄和性别的年化生长速度(agv... 查看详情

培美替尼pemigatinib(Pemazyre)是一种激酶抑制剂，在美国用于治疗既往治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人，伴有成纤维细胞生长因子受体 2 （FGFR2） 融合或经 FDA 批准的检测 3 检测到的其他重排。该适应证根据总体缓解率和缓解持续时间在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。 培美替尼(Pemazyre)也是美国第一个批准用于治疗FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴瘤（MLN）成人的靶向治疗。 在日本，培美替尼(Pemazyre)被批准用于治疗成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合基因的不可切除胆道癌（BT... 查看详情

Targeted OncologyTM:哪些药物已被批准用于非小细胞肺癌(NSCLC)和EGFR外显子20插入突变患者的二线治疗? Burns：目前有2种药物在二线治疗中获得批准。我们有Exkivity(mobocertinib)，它是一种酪氨酸激酶抑制剂[TKI]，其结构与其他TKI相似，但脚较短，适合激酶结构域。它似乎在其他一些不起作用的地方起作用。所以这是传统的TKI.1 另一种药物埃万妥单抗Rybrevant(Amivantamab)非常独特。它是一种双特异性抗体。单臂靶向EGFR；另一个手臂目标达到了。这可能是一个好主意有几个原因。一，MET似乎是一种共同的抵制机制。此外，EGFR-... 查看详情

由三菱田边制药开发的Kremezin(drug for chronic renal failure)在日本推出，治疗慢性肾衰竭的药物。 Kremezin(克里美净)是一种口服吸附炭，由高纯度多孔球形活性炭组成。它吸收胃肠道分泌或肠内产生的尿毒症毒素，并将毒素与粪便一起排出体外。 Kremezin的这一功能在改善尿毒症症状和延缓透析治疗的引入方面是有效的。已成为世界上第一种积极治疗慢性肾衰竭的药物。 AST-120（KREMEZIN）由口服球形碳颗粒组成，可在胃肠道内吸附尿毒症毒素及其前体，使其随粪便排出。慢性肾脏病（CKD）患者血液中含有大量的尿毒，如硫酸吲哚和硫酸对甲酚，与CKD和心血管疾病... 查看详情

什么是Visudyne(Verteporfin,维替泊芬)？ Visudyne是一种处方药，用于治疗黄斑变性的症状，具有经典的中央凹下脉络膜新生血管。Visudyne可以单独使用或与其他药物一起使用。 Visudyne属于一类称为黄斑变性剂的药物。 目前尚不清楚Visudyne对儿童是否安全有效。 Visudyne(Verteporfin,维替泊芬)可能有哪些副作用？ Visudyne可能会引起严重的副作用，包括： 麻疹 呼吸困难， 面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀， 出汗 头晕 视力严重下降， 突然和剧烈的疼痛， 眼睛严重发红或其他变色， 眼痛， 看到灯光周围的光晕， 头晕， 胸痛，以及 潮红（发... 查看详情

Zyclara(Imiquimod,咪喹莫特乳膏)局部用于治疗生殖器和直肠周围的外部疣，称为尖锐湿疣。它不用于阴道，阴茎或直肠内的疣。Zyclara还用于治疗面部和头皮的一种皮肤病称为光线性角化病（AK），该病是由过度暴露在阳光下引起的。 Zyclara(Imiquimod,咪喹莫特乳膏)可以用于治疗称为浅表性基底细胞癌（sBCC）的某些类型的皮肤癌。 Zyclara(Imiquimod,咪喹莫特乳膏)通过作用于免疫系统来帮助身体抵抗病毒引起的疣。它不会直接摧毁病毒。目前还不知道Zyclara对光线性角化病或皮肤癌的作用机制。 使用前 在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险与它将产生的益处。... 查看详情